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資料１－１ 先進医療Ｂの総括報告に関する評価表（告示番号44） (1 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_23669.html |
| 出典情報 | 先進医療会議 先進医療技術審査部会（第128回 2／10）《厚生労働省》 |
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先進医療Ｂ
評価委員
総括報告書に関する評価表（主たる解析結果）
（告示 44）
主担当：
上村（尚）
副担当：
飛田
技術専門委員：
磯部
先 進 医 療 TRPV２阻害薬経口投与療法
の名称
申 請 医 療 国立病院機構 大阪刀根山医療センター
機関
医療技術
の概要
筋ジストロフィーは、人口10万人当たり20名程度の希少疾病であ
る。その多くで運動機能障害に加えて、呼吸筋障害等による呼吸不
全、心筋障害による心不全・不整脈を合併し、生命予後を規定する
大きな問題となる。そこで、心不全を合併し、それに対する標準治
療が行われている筋ジストロフィー患者(BNP 100pg/mlまたはNTproBNP 400pg/ml以上)に対し、トラニラスト300mg/dayを6か月間投
与する非盲検単群試験を行い、前後の心機能、運動機能、QOL、末梢
血単核球表面TRPV2発現解析等で有効性・安全性を評価する。
○主要評価項目：
投与開始前(前観察期、投与開始時データの平均値) から24週まで
のBNPの変化量(20週、24週、28週データの平均値を用いる)
○副次評価項目：
１）心イベント
２）総死亡
３）有害事象
４）左室内径短縮率
５）hANP，cTnT
６）単核球表面TRPV2発現
７）筋力(手指ピンチ力)，CK
８）MDQoL-60，SF-12
○目標症例数：
20例 (登録症例数：28例)
○試験期間：
2018年2月～2023年3月
評価委員
総括報告書に関する評価表（主たる解析結果）
（告示 44）
主担当：
上村（尚）
副担当：
飛田
技術専門委員：
磯部
先 進 医 療 TRPV２阻害薬経口投与療法
の名称
申 請 医 療 国立病院機構 大阪刀根山医療センター
機関
医療技術
の概要
筋ジストロフィーは、人口10万人当たり20名程度の希少疾病であ
る。その多くで運動機能障害に加えて、呼吸筋障害等による呼吸不
全、心筋障害による心不全・不整脈を合併し、生命予後を規定する
大きな問題となる。そこで、心不全を合併し、それに対する標準治
療が行われている筋ジストロフィー患者(BNP 100pg/mlまたはNTproBNP 400pg/ml以上)に対し、トラニラスト300mg/dayを6か月間投
与する非盲検単群試験を行い、前後の心機能、運動機能、QOL、末梢
血単核球表面TRPV2発現解析等で有効性・安全性を評価する。
○主要評価項目：
投与開始前(前観察期、投与開始時データの平均値) から24週まで
のBNPの変化量(20週、24週、28週データの平均値を用いる)
○副次評価項目：
１）心イベント
２）総死亡
３）有害事象
４）左室内径短縮率
５）hANP，cTnT
６）単核球表面TRPV2発現
７）筋力(手指ピンチ力)，CK
８）MDQoL-60，SF-12
○目標症例数：
20例 (登録症例数：28例)
○試験期間：
2018年2月～2023年3月
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