安全性については、Case 19で脱水と血圧低下を伴う下
痢が発生し、入院となっている（重篤な有害事象）。既知
の有害反応とはいえ、（今後研究を継続するのであれば）
筋ジストロフィー患者で特に注意が必要な事象であるかど
うかの見極めが必要となる。

薬事未承認の医薬品等

本試験において、心不全を合併した (BNP 100 pg/mLま

を伴う医療技術の場

たはNT-proBNP 400 pg/mL 以上)筋ジストロフィーの患者

合、薬事承認申請の効

にTRPV2阻害薬であるトラニラスト 300mg/day を投与した

率化に資するかどうか

際の心機能改善効果は、事前に設定された基準をみたす薬

等についての助言欄

効(BNP低下)として確認できなかった。現時点で薬事申請
の可能性はないと考える。
研究者は、本剤を投与したことでBNPの増加が抑制され
た可能性について結論の中で論じているが、それは推定に
すぎない。もちろんトラニラストを投与しなかった、ある
いはプラセボを投与した際には、もっとBNPが悪化（上
昇）していた可能性は否定できないが、オープンアームの
試験の中でそれを論じるには限界があり、仮に本試験を継
続して症例を増やしたところで結論がでない。本試験をこ
のままの形で継続するのは妥当ではないと考える。