※

本試験は、研究計画書の規定に基づき、すべての対象者の投与24
週時の検査・観察データ(BNPについては20, 24, 28週平均値)が得
られた時点で、主要評価項目、副次評価項目、安全性について「主
たる解析時点での総括報告書」として先進医療技術審査部会の審議
を受け、研究の継続・中止が判断されることとされている。

医 療 技 術 ○安全性の評価結果：
の試験結
果

嚥下機能に合わせた剤型選択を可能としたことから服薬に対する
トラブルは生じていない。試験開始後、重篤な有害事象は 3 件発生し
1 例が死亡したが、2 件(死亡例 1 件含む)は試験薬との因果関係が否
定され、試験治療と関連するものは既報告の下痢・脱水 1 例だけであ
った。それ以外の心イベントも内服薬変更 1 件のみであった。有害事
象としては、pilot study にて腎機能障害と心室性期外収縮増加が見
られたため、観察項目に挙げていた。腎機能障害については検査デー
タからは一定の影響が否定できないが、ACE 阻害剤を併用している者
も多く、試験薬の影響か ACE 阻害剤の影響かは明確ではない。循環血
液量の影響も示唆されており、下痢・食思不振や利尿剤変更時など脱
水を契機とした腎機能低下にも留意すべきである。不整脈についても
数的増加、3 連発の出現が見られた症例があるものの、深刻なものは
無かった。このため、高度心不全筋ジストロフィー患者においても、
試験薬は概ね安全に投与可能と判断できる。
○有効性の評価結果：
主要評価項目である BNP については、投与開始後 20w, 24w, 28w デ
ータ平均が投与開始前を下回った者は 8 名、上回った者は 5 名であ
った。本試験は単群試験のため、以前実施した carvedilol 多施設共
同研究の対照群データを基に、帰無仮説の log(BNP)変化量 0.18 を設
定したが、FAS で p=0.071、PPS で p=0.036 と PPS で有意差を認めた。
副次評価項目である FS、hANP についても明らかな変化は無く、心機
能の維持が得られていた。cTnT については投与後に増加しているが、
これは下痢・利尿剤で hypovolemia を来した 2 例の変化が大きかっ
たことによると考えられる。