コメント欄：
本試験では 34 例の同意が取得できたものの、スクリーニングでの脱落 10 件、
登録後投与開始前の脱落が 10 例あり、実際に投与開始例が 18 例であったことか
ら、実際に本試験ではトラニラストの投与が可能となる患者が限られています。
より長期的な本試験の結果から、適切な投与対象集団が検討されることを期待し
ています（投与に至らず生存が確認できている 7 例中 2 例でトラニラストが投与
されている（保険適用内））。

技術専門委員：
有効性

磯部委員
Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄：
同意を取得した投与症例数がもともと少ない上に、解析に供された症例数はさ
らに少数例であり、他の医療技術と比較することは難しい。疾患が希少であるこ
と、評価が困難であることは十分に理解されるが、当初の研究計画より大幅に少な
い 17 例（FAS）、13 例（PPS）では心不全への有効性の判断は困難である。一般に
心不全は極めて臨床経過が多彩・多様であり、個々の症例では予測のつかないこと
も多く、新規薬剤の有効性の検証は数千例以上のマスコホートを使用して double
blind で行っているほどである。また、BNP は心不全の指標として臨床的に有用で
あることは事実であるが、個人で経過を追っても変動の非常に大きい検査値であ
り、日常診療においても毎月の受診時に数 10％の変動があることが通常である。
従って少数例での BNP 変動をもって新薬の有効性を、しかも single arm で検討す
ることは難しいのではないか。