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資料１－１ 先進医療Ｂの総括報告に関する評価表（告示番号44） (6 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_23669.html |
| 出典情報 | 先進医療会議 先進医療技術審査部会（第128回 2／10）《厚生労働省》 |
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副担当： 飛田構成員
有効性
Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他
コメント欄：
主要評価項目である BNP、副次評価項目である左室内径短縮率、hANP、cTnT、ピ
ンチ力、CK いずれも投与開始前から大きな変化は認められていませんが、これは
トラニラスト投与が DMD の進行及び心機能増悪を抑制しているかは、コントロー
ル群がなく、かつ投与 28 週のデータから判断するのは困難と考えています。
ただし、バラツキが大きいものの BNP の平均変化は計画時に想定していた生理的
変動幅 0.18 よりも低下しており、トラニラストの薬理作用として評価された末梢
血単核球表面 TRPV2 発現では投与前に比べ発現低下が認められていることから、
より長期投与時の有効性の結果を踏まえた上で、有効性を評価するのが適当と考
えます。
安全性
Ａ．問題なし。（ほとんど副作用、合併症なし）
Ｂ．あまり問題なし。（軽い副作用、合併症あり）
Ｃ．問題あり。（重い副作用、合併症が発生することあ
り）
Ｄ．その他
コメント欄：
技術的成熟度
Ａ．当該分野を専門とし、経験を積んだ医師又は医師の
指導の下であれば実施できる。
Ｂ．当該分野を専門とし、数多くの経験を積んだ医師又
は医師の指導の下であれば実施できる。
Ｃ．当該分野を専門とし、かなりの経験を積んだ医師を
中心とした体制をとっていないと実施できない。
Ｄ．その他
有効性
Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他
コメント欄：
主要評価項目である BNP、副次評価項目である左室内径短縮率、hANP、cTnT、ピ
ンチ力、CK いずれも投与開始前から大きな変化は認められていませんが、これは
トラニラスト投与が DMD の進行及び心機能増悪を抑制しているかは、コントロー
ル群がなく、かつ投与 28 週のデータから判断するのは困難と考えています。
ただし、バラツキが大きいものの BNP の平均変化は計画時に想定していた生理的
変動幅 0.18 よりも低下しており、トラニラストの薬理作用として評価された末梢
血単核球表面 TRPV2 発現では投与前に比べ発現低下が認められていることから、
より長期投与時の有効性の結果を踏まえた上で、有効性を評価するのが適当と考
えます。
安全性
Ａ．問題なし。（ほとんど副作用、合併症なし）
Ｂ．あまり問題なし。（軽い副作用、合併症あり）
Ｃ．問題あり。（重い副作用、合併症が発生することあ
り）
Ｄ．その他
コメント欄：
技術的成熟度
Ａ．当該分野を専門とし、経験を積んだ医師又は医師の
指導の下であれば実施できる。
Ｂ．当該分野を専門とし、数多くの経験を積んだ医師又
は医師の指導の下であれば実施できる。
Ｃ．当該分野を専門とし、かなりの経験を積んだ医師を
中心とした体制をとっていないと実施できない。
Ｄ．その他