先進医療総括報告書の指摘事項に対する回答１
先進医療技術名： ヒドロキシクロロキン療法

（所属・氏名）慶應義塾大学病院

2022 年 1 月 19 日
リウマチ・膠原病内科 金子祐子

１．提示されている主たる解析結果の提示方法は適切と考えるが、結果を考察
するために以下についてデータ及び申請医療機関側の見解を提示して頂きた
い。
・ HCQ 群の登録例のうち、有効性の解析対象 53 例、あるいはマッチングされ
た 46 例に含まれなかった患者の除外理由が明確になるよう CONSORT ダイアグ
ラム等を提示して頂きたい（投与例ではなく本試験に登録された症例数を明
示するところから解析対象患者の絞り込みを明示すること）。
・ 対照群との比較という観点では主たる解析結果から評価が可能であるが、
ITT の考え方に基づき HCQ 投与に伴い期待される治療効果を上記登録例全
例・投与例 60 例・解析対象（マッチング候補）53 例で提示して頂きたい。
・ 今回の結果を踏まえ、直接比較は困難ではあるが、既存の他剤と比較した
本剤の有効性について考察し、臨床現場における本剤の位置づけについて見
解を提示して頂きたい。
【回答】
・ HCQ 群の登録例のうち、有効性の解析対象 53 例、あるいはマッチングされ
た 46 例に含まれなかった患者の除外理由が明確になるよう CONSORT ダイアグ
ラム等を提示して頂きたい（投与例ではなく本試験に登録された症例数を明
示するところから解析対象患者の絞り込みを明示すること）。
ご指導ありがとうございます。同意取得症例 72 例からマッチング症例 46 例抽
出までの CONSORT ダイアグラムを提示致します。本試験では、スクリーニング
結果を確認後、登録・HCQ 投与開始する手順であり、登録例は投与例と同一です。
症例数は、同意取得症例 72 例、登録・HCQ 投与症例 60 例、傾向スコアマッチン
グ対象例 53 例、マッチ症例 46 例となります。図 2 として総括報告書に追記致
しました。どうぞよろしくお願い申し上げます。

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