製薬・薬事、治療薬へのアクセスに関するご意見
製薬・薬事
• 国外で行われている薬剤開発の状況も把握しながら、スタートアップを含む国内企業が開発を進めることのできる支援が必要である。
• 国外の新興バイオ医薬品企業の国内開発誘致と、そのための治験実施体制の見直しを検討してはどうか。
• 採算のとりにくい薬剤の開発・販売には国による経済的な支援が必要ではないか。（治療の有効性が期待できる患者を特定する研究、
小児がん、希少がん等に対する治療開発等）
• 諸外国の事例も参考に、小児における薬剤開発を成人における薬剤開発と同時に進められるよう制度を検討すべきではないか。
• 薬事申請における日米欧共通の非臨床研究に対する基準の統一が必要ではないか。
• 日本でのリクルートが難しい疾患について、海外既承認薬を海外データに基づいて条件付承認し、製造販売後のリアルワールドデータ
でデータを補完するような制度を検討してはどうか。
• 高齢者がん、小児がんなどでの治療開発が進みにくいことから、レジストリを利用した薬剤の承認制度を検討すべきではないか。
• 承認（または仮承認）後に高齢患者への適応可否に関する検討を宿題事項として責任企業に課す一方で、そのために必要な基礎研究や
臨床研究には国から助成を行うスキームを検討してはどうか。
• 「患者の多様な価値」に該当するデータを取得する臨床試験を承認後に実施でき、追加の臨床試験を課せられる責任企業が経済的負担
とならない仕組みが必要ではないか。
• 医薬品の安定供給についての対策に関する研究を行ってはどうか。

治療薬へのアクセス
• 特定臨床研究に係る制度について、評価療養等での実施を可能とするような制度を検討してはどうか。
• 希少な対象に対する新規治療法の確立は症例集積が難しいため、早期承認後のリアルワールドデータ集積による有効性・安全性の再検
証やオフラベルユースを行う仕組みを構築すべきではないか。
• 国外で安全性が示されている治療薬等を速やかに利用できるよう環境を整備すべきではないか。
• 患者・家族等が治験に関する情報に容易にアクセスできるよう、情報提供のあり方について検討すべきではないか。

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