実際の審査品目における日本人第１相試験の実施状況
⚫ 令和４年度に承認された新有効成分含有医薬品（ワクチンを除く）は32品目であった。
⚫ このうち、国際共同治験を評価資料として承認されている品目は21品目あり、日本人第１相試験を実施してい
ない品目は、ボソリチド（軟骨無形成症）、カボテグラビル／リルピビリン（HIV-1感染症）の２品目であった。
⚫ また、国内試験等を主要な臨床成績として承認されている品目であって、日本人第１相試験を実施しなかった
ものは、ペグバリアーゼ（フェニルケトン尿症）、コール酸（先天性胆汁酸代謝異常症）、抗ヒト胸腺細胞ウ
マ免疫グロブリン（再生不良性貧血）の３品目であった。
⚫ 日本人第１相試験を実施しなくともその後の臨床試験に日本人が参加することが認められた理由としては、患
者数が限られている等の医療ニーズが高い疾患であることや、第３相試験において日本人の安全性に十分配慮
する計画（※）であったことなどが挙げられる。なお、これらの５品目はいずれも希少疾病用医薬品の指定を受
けている。
（※）一般に、第３相試験において、日本人については同時ではなく段階的に組み入れることや、投与初期は（例えばPKデータ取得のた
め）入院、頻回の来院、投与後の一定時間の観察を行うこと、日本人のみ低用量から開始するなどのいわゆるSafety run inコホートを設定、
といった対応が想定される。

⚫ なお、これら32品目については、日本人第１相試験を実施していない品目を含め、臨床データパッケージに含
まれる第３相国際共同治験等に基づく解析により薬物動態について日本人と外国人の間で臨床的に問題となる
違いは認められていない（具体的な評価の内容の例は参考参照）。ただし、あくまで結果論であり、それだけ
をもって日本人第１相試験の要否について安易に判断するべきものではないと考えられる。
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