（参考）

日本人及び外国人における薬物動態の差異に係るPMDAの評価の例（続き）
▍ボソリチド（審査報告書の抜粋）
6.R.1 国内外の薬物動態及び薬力学的作用の比較について
申請者は、日本人及び外国人の薬物動態及び薬力学的作用について、以下のように説明している。301試験及び302試験において、日本
人及び外国人ACH患者に本剤15µg/kgを反復皮下投与したときの本薬の薬物動態パラメータは表36のとおりであり、日本人の薬物動態
は外国人の薬物動態のばらつきの範囲内であり、日本人と外国人で薬物動態は同様であった。
また、薬力学的作用について、301試験及び302試験における日本人及び外国人ACH患者に本剤15µg/kgを反復皮下投与したときの尿中
cGMP/Crの各評価時点における投与前からの最大変化量は表37、血清CXMのベースラインからの変化量の推移は表38のとおりであり、
小児ACH患者での薬力学 的作用に関するパラメータの個体間変動が大きいことから国内外での本剤の薬力学的作用の比較には限界があ
るものの、日本人と外国人で薬力学的作用に大きな違いはないと判断した。
以上より、日本人及び外国人における本剤の薬物動態及び薬力学的作用について大きな違いは認められていないと考える。

機構は、301試験及び302試験に組み入れられた日本人ACH患者数は限られていることから、国内外の薬物動態及び薬力学的作用の類似
性を明確に結論付けることは困難と考えるが、提出された試験成績からは日本人と外国人ACH患者で大きく異なることを示す結果は認
められていないことを確認した。

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