第１ 優先審査に関する事項
１ 優先審査の対象品目
改正法による改正後の医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確
保等に関する法律（昭和 35 年法律第 145 号。）第 14 条第 10 項、第 23 条の
２の５第 10 項及び第 23 条の 25 第９項の規定により優先的に審査を行うこ
とができる医薬品、医療機器又は再生医療等製品とは、次に掲げる医薬品、
医療機器又は再生医療等製品であること。
（１）希少疾病用医薬品のうち、優先審査に該当するとされたもの、希少疾病
用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品（以下「希少疾病用医薬品等」
という。）
（２）先駆け審査指定医薬品、先駆け審査指定医療機器又は先駆け審査指定再
生医療等製品（以下「先駆け審査指定医薬品等」という。）
（３）先駆的医薬品、先駆的医療機器又は先駆的再生医療等製品（以下「先駆
的医薬品等」という。）
（４）特定用途医薬品、特定用途医療機器又は特定用途再生医療等製品（以下
「特定用途医薬品等」という。）
（５）次のいずれの要件にも該当する新医薬品、新医療機器又は新再生医療等
製品
ア 適用疾病が重篤であると認められること。
イ 既存の医薬品、医療機器若しくは再生医療等製品又は治療方法と比
較して、有効性又は安全性が医療上明らかに優れていると認められる
こと。
２ 優先審査の適用の可否の考え方
上記第１の１の（５）の品目については、
（１）適応疾病の重篤性及び（２）
医療上の有用性を総合的に評価して適用の可否を決定する。
（１）適応疾病の重篤性については、以下に分類して評価する。
ア 生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）であること。
イ 病気の進行が不可逆的等で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患で
あること。
（２）医療上の有用性については、以下に分類して評価する。
ア 既存の治療法、予防法若しくは診断法がないこと。
イ 有効性、安全性、肉体的・精神的な患者負担の観点から、医療上の有
用性が既存の治療法、予防法若しくは診断法より優れていること。
３ 承認申請時の取扱い