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【資料４】再生医療イノベーションフォーラム提出資料.pdf (12 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_40241.html |
| 出典情報 | 厚生科学審議会 医薬品医療機器制度部会（令和6年度第2回 5／16）《厚生労働省》 |
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欧米での規格外品への治療アクセス
• 欧米では、患者治療に主眼を置いて制度設計されている（対象患者、迅速な治療提供、治療のベネ
フィット最大化とリスク最小化のための規定）。治験のように、規格外品の安全性・有効性を評価するもの
ではない。
地域
米国
関連規制、 Expanded Access Program
ガイダンス source:
•
制度主旨
Expanded Access to Investigational Drugs
for Treatment Use: Questions and
Answers | FDA
欧州
先端治療医薬品（ATMP）の例外的投与
source:
• Guidelines on GMP specific to ATMPs
• Q&A on the use of OOS batches of authorized
cell/tissue-based ATPMs
重篤で致死的な疾患あるいは状態にあり、治療選 例外的に、即時に処置が必要な重篤な患者において、
択肢のない患者の治療等に、Investigational 他の治療選択肢を考慮した上で規格外のATMPの投
drugsの使用を認める。
与が必要と医師が判断した場合には、規格外品を医
師に提供することを正当化している。
12
• 欧米では、患者治療に主眼を置いて制度設計されている（対象患者、迅速な治療提供、治療のベネ
フィット最大化とリスク最小化のための規定）。治験のように、規格外品の安全性・有効性を評価するもの
ではない。
地域
米国
関連規制、 Expanded Access Program
ガイダンス source:
•
制度主旨
Expanded Access to Investigational Drugs
for Treatment Use: Questions and
Answers | FDA
欧州
先端治療医薬品（ATMP）の例外的投与
source:
• Guidelines on GMP specific to ATMPs
• Q&A on the use of OOS batches of authorized
cell/tissue-based ATPMs
重篤で致死的な疾患あるいは状態にあり、治療選 例外的に、即時に処置が必要な重篤な患者において、
択肢のない患者の治療等に、Investigational 他の治療選択肢を考慮した上で規格外のATMPの投
drugsの使用を認める。
与が必要と医師が判断した場合には、規格外品を医
師に提供することを正当化している。
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