現行制度での規格外品提供の課題
• 治験での規格外品提供では、以下のとおり、医療機関での医療行為や製造販売業者の活動に大きなひずみや不都合
が生じており、持続可能な体制でない。
• いつ規格外品が発生しても提供できるように、あらかじめ市販製品を使用する医療機関では、GCPに準拠した治験実施
体制の整備・恒常的な維持が必要となる。この治験に係る製造販売業者の費用と人的負担、医療機関の人的負担は
製品の市場浸透・拡大とともに増大する一方である。
• 医療機関・製造販売業者双方において、通常製品の使用実施体制に加え、上記の治験実施体制の整備・維持を求め
ることとなる。2つの実施体制を並行して運用することは、医療連携、安全性確保の観点からリスクがある。
• 規格外品の提供を受ける患者の観点では、治験としての各種手続き（治験製品への転用対応等）を経るため製品搬
入スケジュールを変更しなければならず、投与を遅らせなければならない可能性や、通常診療では求められない検査やスケ
ジュール順守等の不利益が生じる可能性がある。

• 治験が実施不可の場合に、先進医療・患者申出療養の利用が検討される。現行制度は、いずれも最終的に保険償還
を目指す制度設計であり、「計画作成、定期報告、総括報告、モニタリング、監査、患者フォローアップ、有害事象発生
時の対応等」の通常の再生医療等製品の使用では発生しない負担は軽減されず、製造販売業者、医師、医療機関、
患者の誰が負担するか変化するだけであるため、規格外品の人道的提供とそぐわないと考える。
患者にとって最善の治療が提供されることにFocusした新たな制度が必要
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