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【資料４】再生医療イノベーションフォーラム提出資料.pdf (6 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_40241.html |
| 出典情報 | 厚生科学審議会 医薬品医療機器制度部会（令和6年度第2回 5／16）《厚生労働省》 |
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規格外品のメディカルニーズと臨床使用実績
規格外品のメディカルニーズ
• 再生医療等製品の適用対象は、医薬品や医療機器では治療できない重篤な疾患・状態にある患者となることがある。
• 重篤な疾患・状態にある患者では、再度細胞・組織を採取して製造することができない、あるいは、再製造中に患者の
容体が悪化して死に至ることがある。
• 患者自身の細胞・組織から製造された唯一の製品が規格外となって使用できない場合、患者の治療機会が失われて
しまう。患者及び医師から、規格外品であっても使用したいとの強い要望がある。
各国の規制に沿って、人道的観点から規格外品が提供されている。
規格外品の臨床使用実績
• 欧米では、規格外品の臨床使用に関する情報が細胞治療レジストリにて収集され、公表されている。1,2,3
1.
Real-world evidence of tisagenlecleucel for pediatric acute lymphoblastic leukemia and non-Hodgkin lymphoma | lymphoma | Blood Advances | American Society of Hematology
(ashpublications.org)
2.
Out-of-specification tisagenlecleucel does not compromise safety or efficacy in pediatric acute lymphoblastic leukemia | Blood | American Society of Hematology
(ashpublications.org)
3.
Retrospective multicentric comparison of Out-of-specification and Standard-of-care Tisagenlecleucel infusion for Diffuse Large B-cell Lymphoma | Research Square
6
規格外品のメディカルニーズ
• 再生医療等製品の適用対象は、医薬品や医療機器では治療できない重篤な疾患・状態にある患者となることがある。
• 重篤な疾患・状態にある患者では、再度細胞・組織を採取して製造することができない、あるいは、再製造中に患者の
容体が悪化して死に至ることがある。
• 患者自身の細胞・組織から製造された唯一の製品が規格外となって使用できない場合、患者の治療機会が失われて
しまう。患者及び医師から、規格外品であっても使用したいとの強い要望がある。
各国の規制に沿って、人道的観点から規格外品が提供されている。
規格外品の臨床使用実績
• 欧米では、規格外品の臨床使用に関する情報が細胞治療レジストリにて収集され、公表されている。1,2,3
1.
Real-world evidence of tisagenlecleucel for pediatric acute lymphoblastic leukemia and non-Hodgkin lymphoma | lymphoma | Blood Advances | American Society of Hematology
(ashpublications.org)
2.
Out-of-specification tisagenlecleucel does not compromise safety or efficacy in pediatric acute lymphoblastic leukemia | Blood | American Society of Hematology
(ashpublications.org)
3.
Retrospective multicentric comparison of Out-of-specification and Standard-of-care Tisagenlecleucel infusion for Diffuse Large B-cell Lymphoma | Research Square
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