要望番号

ⅣS-25

要望された医薬品

要望者名

日本小児血液・がん学会

一

般

名

メルファラン

会

社

名

サンドファーマ株式会社

効能・効果
要望内容
用法・用量

網膜芽細胞腫
メルファランとして 1 眼あたり 1 日 1 回 7.5 mg/m2 を眼動脈より投与し、20 日以上休薬する。これを 1 クールと
して反復する。ただし両眼に同日投与する場合は 1 眼あたり 5 mg/m2 に減量する。

「医療上の必要性に係 （1）適応疾病の重篤性についての該当性
る基準」への該当性に 〔特記事項〕
関する WG の評価

イ

網膜芽細胞腫は病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患であり、適応疾病の重篤性は「イ」に該当する
と判断した。
（2）医療上の有用性についての該当性

イ

〔特記事項〕
本薬は、募集対象の分類のうち「優れた試験成績に係る論文が権威のある学術雑誌等で公表されているもの」に該当するとし
て要望書が提出された。提出された公表論文（Ophthalmology 2008; 115: 1398-404）では、眼球摘出の適応と考えられた 10 例の進
行期網膜芽細胞腫患者に対し、9 例でメルファランの眼動脈注入が可能であり、そのうち 7 例で眼球摘出を避けることができ、
重篤な全身合併症はなく、3 例で結膜及び眼瞼浮腫、1 例で結膜虚血が認められたとの報告であり、一定の有効性及び安全性が
確認された。以上より、要望内容に関する本邦での有用性が期待できると考えられる。なお、提出された公表論文（Ophthalmology
2011; 118: 2081-7）において、メルファラン眼動脈注入を実施し、眼球摘出を避けることができた 246 眼のうち、197 眼について
視力に係る情報が得られており、中心小窩（黄斑部）を初発の腫瘍進展部位に含まない眼球（107 眼）で良好な視力を維持して
いた旨が報告されている。
網膜芽細胞腫の標準的治療は眼球摘出であるものの、上記の臨床試験により、メルファランの眼動脈注入により眼球摘出を回
避できる一定の効果が示されており、既存の療法と比較して明らかに優れていると考えられる。
したがって、
「イ」に該当すると判断した。
備

考
14