【別添４】
「EGFR 遺伝子増幅陽性切除不能食道・胃・小腸・尿路上皮・乳がんに
対するネシツムマブ療法」の有効性及び安全性の評価（申請書類より
抜粋）
７－１．有効性及び安全性の評価
【主要評価項目】
客観的奏効割合（Objective response rate: ORR）
①腫瘍縮小効果判定を「固形がんの治療効果判定のための新ガイドライン（RECIST ガイドラ
イン）改訂版 version 1.1―日本語訳 JCOG 版―：Revised RECIST guideline（version 1.1）」）
に従って行う。ベースライン評価は、登録前の画像検査を用いて行う。
②最良総合効果の CR※1、PR の判定には、4 週以上の効果持続期間による確定を必要とする。
③最良総合効果が確定された CR もしくは PR となった症例を奏効と判定し、その割合を奏効
割合として求めることとする。
※1：非標的病変の CR 判定
すべての非リンパ節非標的病変が消失し、すべてのリンパ節非標的病変の短径が 10 mm 未満
となり、腫瘍マーカー（CEA と CA19-9 に限る）が共用基準範囲上限以下となった場合。
【副次的評価項目】
奏効期間（Duration of response:DoR）
RECIST ガイドライン version 1.1 による総合効果で初めて CR または PR が確認された日か
ら、増悪（画像診断に基づく PD）と判断された日またはあらゆる原因による死亡日のうち早
い方までの期間とする。
①増悪は、RECIST ガイドライン version 1.1 による総合効果における画像診断に基づく PD
であり、画像検査日を増悪日とする。
②増悪と判断されていない生存例では規定の画像診断により増悪ではないことが確認された
最終日をもって打ち切りとする。
（転院や紹介先の医療機関などで増悪や無増悪についての情
報が得られた場合は、診断の根拠が記載された診療情報提供書を受け取り保管すること。電
話連絡のみは不可とする。
）
③増悪と判断されず死亡した症例については、
「死亡日でイベント」とするが、2 回連続して
画像による腫瘍評価が行われず死亡した症例については、最後に画像上無増悪と判定した日
で打ち切りとする。
無増悪生存期間（Progression-free survival: PFS）
① 登録日を起算日とし、あらゆる原因による死亡日、または、増悪が確認された画像検査日、
あるいは、臨床的に増悪と診断した日のいずれか早い日までの期間とする。
② 増悪は、画像検査による明らかな増悪とする。研究対象者の症状、身体所見による明らか
な悪化（臨床的増悪）の場合、原則画像検査施行を必須とし、画像による増悪日をイベント
とする。何らかの理由により画像検査が行えなかった場合は、臨床的増悪確認日をイベント
とする。
③ 解析を行う時点で死亡または増悪が確認されていない研究対象者や、これらのイベントに
達した日が不明の研究対象者は、追跡不能となる前の最も新しい外来受診日または入院中の
診療日をもって打ち切りとする。

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