先進医療審査の事前照会事項に対する回答２

先進医療技術名：
EGFR 遺伝子増幅陽性切除不能食道・胃・小腸・尿路上皮・乳がんに対するネシツムマブ療法
2022 年 5 月 30 日
所属・氏名： 愛知県がんセンター 舛石 俊樹

※照会に伴い変更が生じた場合は、関係書類も併せて修正して下さい。

１． 試験実施計画書 28 ページ末尾
「本試験は、 1st-stage で適格例 13 例中 2 例以上の奏効例が認められれば 2nd-stage に進み、1st～
2nd stage で適格例 19 例中 5 例以上（22 例全例が適格の場合は 6 例以上）の奏効例が認められれ
ば、ネシツムマブは EGFR 遺伝子増幅陽性切除不能食道・胃・小腸がんに対して有効であると判断す
る」と記載されていますが、残りの尿路上皮・乳がんに対しては、この条件を満たした場合の考え方にお
いても、あくまで探索的な結論としか解釈できないという主旨であるとの理解でよろしいでしょうか。
【回答】
ご指摘いただき、ありがとうございます。ご指摘いただきましたとおり、「尿路上皮・乳がん」の記載が抜
けていたものであり、「尿路上皮・乳がん」を含めて有効であると判断いたします。試験実施計画書 p28
「2.4.7. 登録数設定根拠」につきまして、以下のとおり修正いたしました。
また、試験実施計画書、先進医療実施届出書、統計解析計画書における他の該当箇所につきまして
も、同様に追記いたしました。
（修正前）
「ネシツムマブは EGFR 遺伝子増幅陽性切除不能食道・胃・小腸がんに対して有効であると判断する。」
（修正後）
「ネシツムマブは EGFR 遺伝子増幅陽性切除不能食道・胃・小腸・尿路上皮・乳がんに対して有効であ
ると判断する。」

２． 試験実施計画書 79 ページ下段、実施届出書様式第９号
実施責任医師の要件が「消化器・乳腺領域の外科もしくは内科、泌尿器科、腫瘍内科」、実施診療科の
要件も「消化器・乳腺領域の外科もしくは内科、泌尿器科、腫瘍内科」と記載されています。実施責任医
師においては１名ですので、「このうちいずれか」との理解は容易ですが、実施診療科について、これら
「すべて」ではなく、これらの「いずれか」という意図でしょうか。様式８－１号では実施責任医師・実施者と
して登録されているのは消化器外科の医師のみですが、今回は領域の異なる腫瘍を扱う研究であるが
ゆえに、可能性のある診療科の医師が全て実施体制に含まれている必要はないのでしょうか。
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