主な成果②（精神・神経疾患関連）
アルツハイマー病
治療薬の可能性

アルツハイマー病の悪性化に
関わるタンパク質の発見

• アステラス製薬株式会社との共同研究により、
「CAPON」というタンパク質がタウタンパク質と結合する
ことでアルツハイマー病を悪性化させることを発見
• CAPON機能を阻害する方法を開発できれば、ADの
新しい治療法となると期待。
※CAPONを過剰発現させて3カ月経つと、有意に海馬が萎縮

CAPON過剰発現マウス脳のMRI画像
理化学研究所脳神経科学研究センター 西道隆臣TLら
革新脳：「Nature Communications」 令和元年６月

新しい統合失調症の発症メカ
統合失調症 新しい
ニズムを踏まえた神経細胞の
分子標的治療の可能
形態異常の改善

統合失調症メカニズムを踏まえた
新しい治療戦略

• 統合失調症の新しい発症メ
カニズムを解明。
• これにより、既存の統合失調
症治療薬とは異なる作用を
持つ化合物であるベタイン※
が有効であることが示唆。
• 統合失調症脳において、神
経細胞の形態異常を改善
することが治療の基盤となる
可能性を初めて示した。
※ホモシスチン尿症の治療薬として既に
承認

東京大学医学系研究科 廣川信隆特任教授（研究当時）ら
脳プロ（融合脳）：「Cell Reports」 令和3年4月

うつ病を脳回路から
見分ける先端人工知
能技術の開発
• 多施設で取得したfMRI(機能的磁気共鳴画像)
データを、ハーモナイゼーション法を用いて統合。
• その大規模データにAIによる機械学習を適用して個
人の脳回路に基づき健常者と大うつ病患者を判別す
る脳回路マーカーを開発。
• PMDA※と開発前相談を行い、2021年度承認申請
を目指している。
※医薬品医療機器総合機構

うつ病を判別する
脳回路マーカーを開発

大うつ病脳回路マーカーの概要図

(株)国際電気通信基礎技術研究所(ATR) 川人光男 脳情報通
信総合研究所長ら 国際脳：「PLOS Biology」 令和2年12月

アルツハイマー病 アルツハイマー病に対する
治療法の可能性 光認知症療法の開発に向けて
• 酸素化触媒を用いた光酸素化法を確立し、凝集抑制と
凝集アミロイド βペプチド（Aβ）除去という作用を明
らかにした。
• 光酸素化法はアルツハイマー病態を改善する可能
性が示唆され、新規のアルツハイマー病根本治療
法となりうることが期待。

アルツハイマー病
診断薬の可能性

認知症治療薬開発への扉を
開くPET薬剤の開発に成功

• 脳内でのタウ（アルツハイマー病の原因物質）の蓄
積を画像化し、疾患の検出・鑑別を可能にする次世
代タウPET薬剤18F-PM-PBB3の開発に成功。
• アルツハイマー病を含む各種認知症の重症度の客観
的な評価が可能となり、タウを標的とする認知症の治
療薬開発や疾患メカニズム解明に有用。

健常からアルツハイマー病に至るタウの広がりと重症度との関連
量子科学技術研究開発機構 樋口真人部長ら
革新脳：「Neuron」 令和2年10月

神経変性疾患の原因を可
神経変性疾患
治療薬開発の可能性 視化する蛍光技術の開発
• 脳において神経変性を防ぐ役割であるミトコンドリア
のマイトファジーを可視化する蛍光技術を開発。
• この技術を用いて、マイトファジー不全と細胞死が
相関することを示し、武田薬品工業との共同研究
により新たなパーキンソン病治療薬の候補を特定。
• パーキンソン病、アルツハイマー病などを含む神経
変性疾患、さらにミトコンドリア機能障害が関与す
るあらゆる疾患の医学的研究に貢献。
マイトファジー蛍光センサー
により、パーキンソン病の治
療薬や病理診断の開発が
可能に

凝集Abに対する光酸素化法によるAD病態改善

東京大学大学院薬学系研究科 堀由起子准教授ら 国際脳：
「Brain」 令和3年4月

理化学研究所脳神経科学研究センター 宮脇敦史TLら
革新脳：「Cell」 令和２年５月

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