がんゲノム医療における第3期からの課題
✓ 第3期「がん対策推進基本計画（平成３０年３月）」には、「ゲノム医療を必要とするがん患者が、
全国どこにいても、がんゲノム医療を受けられる体制を段階的に構築する」と記載され、その後が
ん遺伝子パネル検査が保険適用となり、成人ではがんゲノム医療の実装が始まっている。
✓ 成人がんにおいても治療薬へのアクセスが課題となっているが、小児は一層の課題となっている。
その理由としては、小児がんでは治療薬の候補が見つかっても、保険診療下で使用できる薬がほと
んどない、参加可能な治験が少ない、小児用量が決まっていない薬剤が多く現行の患者申出療養制
度の利用も困難、などがあげられ、ゲノム医療における「小児がんドラッグラグ」というべき状況
にある。
✓ がん遺伝子パネル検査で治療候補薬が見つかった患者・家族などからの薬剤アクセス確保への要望
が高まっている。

第4期での「小児がんドラッグラグ」の解消に向けて

✓ この「小児がんドラッグラグ」の解消に向けて、患者数の少ない小児がんでの治療薬開発を促進す
るためには、企業開発の増加をはかるともに、医師主導等での開発も必要である。
✓ 短期的には、今現在、治療薬を必要とする小児がん患者に患者申出療養制度や臨床試験も含めた薬
剤アクセスを確保することが必要であり、長期的には小児がんの治験を実施しやすくする環境整備
によって、保険診療で使用できる医薬品を増やすことを目指す。
✓ 小児においてもがんゲノム医療が実装できれば、治癒できる小児がん患者が増えるのみならず、現
在の課題の一つである晩期合併症の少ない治癒を可能とすることが期待される。
✓ 「小児がんドラッグラグ」の解消を目的として、学会、企業等からも協力を得られる形で小児がん
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に特化した早期相試験の実施基盤を構築・維持することが必要不可欠である。