AMEDにおけるがん研究（事業内・事業間での研究開発のつながり）
能動的な事業間連携による研究開発マネージメント事例（１）低分子治療薬
平成27年度

基
礎
・
応
用
非
臨
床
臨
床
研
究
・
治
験
実
用
化

次
世
代
が
ん
事
業

革
新
が
ん
事
業

平成28年度

平成29年度

平成30年度

令和元年度

令和２年度

令和３年度

令和４年度

がん分子標的治療薬シーズとしての
タンキラーゼ阻害剤の探索開発

テロメア制御因子を標的とした革
新的がん治療法の開発

一般公募

事業間連携

進行性大腸がんに対する革新的治療薬
としてのタンキラーゼ阻害剤の開発

●テロメア制御因子を標的とした革新的がん治療法の開発―

一般公募

がん細胞のテロメア伸長を促すポリADP-リボシル化酵素タンキラーゼに
着目し、独自に開発した新規タンキラーゼ阻害剤RK-582は、APC変異陽
性ヒト大腸がん細胞におけるWnt/β-カテニンシグナルを遮断し、ゼノ
グラフトマウスモデルにおいて抗腫瘍効果を示した。
Telomerase

TRF1

テロメアの伸長維持

Tankyrase

Axin

β-catenin

Wnt/β-カテニンシグナルの亢進

タンキラーゼによるTRF1/アキシンの機能抑制的ポリADP-リボシル化
RK582

現在、タンキラーゼ阻害剤RK-582
の製造に必要な中間体を合成するとと
もに、GMP製造⼯程を確⽴し、革新が
ん事業で医師主導first-in-human 治
験「切除不能進⾏・再発⼤腸がんを対
象としたタンキラーゼ阻害剤の医師主
導第I相治験」が進めれており、今後、
実用化につながることが期待。

切除不能進行・再発大腸がん
を対象としたタンキラーゼ阻
害剤の医師主導第I相治験

並走企業

次世代がん医療創生研究事業
（がん研究会）

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