先進医療合同会議事務局からの確認事項に対する回答

先進医療技術名： タミバロテン内服投与及びペムブロリズマブ静脈内投与の併用療法
2023 年 10 月 5 日
所属・氏名：名古屋大学医学部附属病院・川嶋 啓揮

１． 先進医療実施届出書の様式第５号において、適応症を「二次治療抵抗性膵臓癌」と記載されて
いますが、同ページの概要には「本臨床研究では、二次治療抵抗性（2 種類の標準的治療に対して
抵抗性）又は不耐の治癒切除不能膵癌患者を対象とし、」と記載されており、一見相違があるように
見受けられます。
本臨床研究における「二次治療抵抗性膵臓癌」について説明してください。
【回答】
臨床研究実施計画書にも、記載しているとおり、遠隔転移を有する膵癌に対しての治療は、患者の年
齢や体調（Performance Status：PS）等により、標準治療の推奨度は変化するものの、一次化学療法とし
て推奨度の高い治療法はゲムシタビン塩酸塩+ナブパクリタキセル併用療法と FOLFILINOX 療法（オキ
サリプラチン：L-OHP、イリノテカン塩酸塩水和物：CPT-11、フルオロウラシル：5-FU、レボホリナートカ
ルシウム：l-LV）です。その後の二次化学療法に関しては、一次治療がゲムシタビン塩酸塩関連レジメン
であれば、フルオロウラシル関連レジメンか FF+nal-IRI（FF：フルオロウラシル+ホリナートカルシウム、
nal-IRI：イリノテカン塩酸塩水和物リポソーム製剤）が、一次治療がフルオロウラシル関連レジメンであれ
ば、ゲムシタビン塩酸塩関連レジメンが行われます。今回の対象ではありませんが、高頻度マイクロサ
テライト不安定性又は高い腫瘍遺伝子変異量を有する場合であれば、免疫チェックポイント阻害剤のペ
ムブロリズマブ単独療法が実施されます。現状の NCCN ガイドラインで推奨されている一次治療は表 1
の通りで、二次治療は表 2 の通りです。
PS が悪い患者については、緩和的な治療（Best Supportive Care、単独化学療法、緩和的な放射線
療法等）が行われますが、PS が悪い方は本臨床研究の対象になりません。
そのため、基本的には、これらのいずれかの 2 レジメンの治療が行われたにもかかわらず治療抵抗
性（進行又は再発）の患者を対象とします。また、PS が悪くないにもかかわらず、これらの 2 レジメンいず
れか又は 2 レジメン共に治療を行うことが臨床的にできない患者については、「不耐」と判断し、本臨床
研究に組入れ可能としています。

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