先進医療審査の事前照会事項に対する回答 4
先進医療技術名： タミバロテン内服投与及びペムブロリズマブ静脈内投与の併用療法
2023 年 11 月 1 日
所属・氏名：名古屋大学医学部附属病院・川嶋 啓揮

1. 軟カプセルに変更した意図が記載されていないため、その影響を評価する項目（資料）が適
切か判断できません。変更意図について説明の上、提出された資料から当該研究を実施する
にあたり、有効性及び安全性に影響を及ぼさないと考えた理由を説明してください。
【回答】
一部非公表情報を含むため、別紙にて回答します。

2. OP-09 の治験薬概要書及び名古屋大学が作成した医薬品等の概要を記載した書類の記載内
容が矛盾しているため、これまでの臨床試験成績がどの製剤を用いて行われたものか判断で
きません。以下に矛盾点を指摘しますので、ご対応ください。
OP-09 治験薬概要書 P.158 の表 6.2.1 は OP-09 のデータとして記載されていますが、アムノ
レイク錠のインタビューフォーム P.12 の APL 患者への血中濃度推移を示す図と同一です。
前後を考えると OP-09（タミバロテン軟カプセル 1mg）はアムノレイク錠 2mg（この場合、
TOS-80）の誤記載ではないかと思われます。同様に多発性骨髄腫の記載も TM-411 ではない
かと推察します。再発小児固形がんについては、治験薬概要書 P.156 及び 161 には OP-09 と
記載され、P.4 の要約には「すべてアムノレイク」と記載されているように矛盾があります。
一方で、名古屋大学が作成した医薬品等の概要を記載した書類の P.5/14 1.3.AM80 において
は、『テムリックがアムノレイク錠とは別にソフトカプセルとして開発を進め、多発性骨髄
腫や肝細胞癌に対する治験が実施されている』と記載されており、こちらを読むと全て軟カ
プセル製剤で治験が行われたように見受けられます。
【回答】
ご指摘を踏まえ、修正しますが、一部非公表情報を含むため、別紙にて回答します。

以上
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