難病基本方針の改定について
改定案
第五

難病に関する調査及び研究に関する事項

（2）

今後の取組の方向性について

ウ 国は、指定難病患者データベースから抽出したデータを加
工した匿名指定難病関連情報について、難病に関する調査及
び研究の推進等に資するため、個人情報の保護等に万全を期
することを最優先とした上で、難病患者に対する医療の確保
や、療養生活の質の維持向上に資する研究を行う大学その他
の研究機関、難病患者に対する医療又は福祉分野の研究開発
に資する分析等を行う民間事業者等への提供を進める。
また、国は、小児慢性特定疾病児童等データベースその他
の公的データベース等と連結できる形での提供を進める。

改定の方向性と7/10合同委員会での御指摘

＜改定の方向性＞
○ 国は、難病に関する調査及び研究の推進等に資するため、難病患
者に対する医療の確保や、療養生活の質の維持向上に資する研究
を行う大学その他の研究機関、難病患者に対する医療又は福祉分
野の研究開発に資する分析等を行う民間事業者等へ、指定難病患
者データベースの情報の提供を進める旨を追記する。
○ 小児慢性特定疾病児童等データベースやその他の公的データベー
ス等と連結できる形での提供を進める旨を追記する。

＜7/10合同委員会での御指摘＞
○ データベースの運用においては、個人情報の保護等に万全を期す
ることを最優先事項として明記し、データの利活用を推進してい
ただきたい。

第六

難病の患者に対する医療のための医薬品、医療機器及び再生医療等製品に関する研究開発の推進に関する事項

（1）

基本的な考え方について

難病の治療方法が確立され、根治すること、すなわち難病の
克服が難病の患者の願いであることを踏まえ、難病の病因や病
態を解明し、難病の患者を早期に正しく診断し、効果的な治療
が行えるよう研究開発を推進する。特に、難病は種類が多い一
方で症例数が少ないという制約の中で病態解明や治療法の開発
を行うという特性を踏まえ、開発が進みにくい医薬品、医療機
器及び再生医療等製品の研究開発等を、患者の協力を得ながら
積極的に支援する。

＜改定の方向性＞
○ 難病は種類が多い一方で症例数が少ないという制約の中で病態解
明や治療法の開発を行うという特性を踏まえ研究開発等を積極的
に支援する旨を追記する。
○ 研究開発等を、患者の協力を得ながら支援する旨を追記する。

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