医薬品開発における日本人試験の実施の考え方（現状）

日本での開発検討

国際共同治験の
完了前か

• 薬剤の作用機序、既存のデータや類薬
のデータから、日本人においても効果
が期待できるか、重大な副作用発生の
懸念がないか、市販後に情報収集して
も問題がないと考えらえれるかどうか
などにより判断。
• 充足性の判断においては、疾患の希少
性等を踏まえ、国内試験の実施可能性
や医療上の必要性等を総合的に勘案し、
一定の柔軟性をもって判断。

※国際共同治験への参加が必要で、
かつ妥当な医薬品開発の場合

完了後

海外試験成績等に
基づき日本人の有
効性・安全性は類
推可能か

完了前

不可

可能

国際共同治験に
日本も参加

日本人での
臨床試験を実施

日本人患者の
データなしで申請

• 有効性では点推定値を設定した単
群試験など実施可能性を考慮。
• 安全性を中心に確認する場合、か
つ実施中の試験で重大な懸念が認
められていない場合は、申請中の
試験結果提出や中間結果での提出
も認める。

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