製薬業界の意見
日本製薬工業協会、PhRMA、EFPIA提出資料

【現在に至るまで】
希少疾患等に用いる医薬品について外国で検証的な臨床試験結果が得られている場合などには、承認申請にあた
りPMDAとの対面助言を活用するなどした上で、日本人患者の投与経験の蓄積の観点から少数例の忍容性を確認
する試験や少数の日本人患者で安全性・有効性を評価する試験を可能な限り実施してきた。

【提案】
適切にデザインされた海外臨床試験の結果や類薬の情報を含めた既存の知見、モデリング＆シミュレーション等
に基づき日本人での用法・用量並びに有効性・安全性が説明可能な場合、改めて日本人での少数例の試験を行わ
ずに、海外で実施された臨床試験等で臨床データパッケージを構成できると考える。
【提案の背景】

⚫ 少数例の日本人の試験では、安全性や有効性を評価することは難しく、また推定精度も低いことから、外国の
臨床試験成績と比較して明確な結論を導くことは困難である。
⚫ 試験の立ち上げに際しては、プロトコール、治験薬概要書、同意⽂書、EDC、検査資材、治験薬などの準備に
かかる労力・コストは、ごく⼩規模な試験であっても大きな相違はない。
⚫ なお、製販後については、今後の検討会のテーマである「製造販売後に実施する使用成績調査等のあり方」に
おいて、これまでの一律的な全例調査、使用成績調査等とするよりも、海外の安全性監視活動からのデータも
活用し、安全対策に寄与する効果的な安全性監視活動にすることが重要である旨について議論したい。

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