国際共同治験における症例数の設定に係るこれまでの考え方①
▍国際共同治験の計画及びデザインに関する一般原則（ICH E17）（2018.6.12）
⚫ 国際共同治験の計画及びデザインに関する一般原則（ICH E17）では、国際共同治験における各地域への症例数
配分については、「国際共同治験は、地域間の治療効果の一貫性を評価できるよう計画されるべきである。ここ
で言う一貫性は、臨床的に重要な差異がないことと定義される。」「地域への症例数配分は（恣意的に定められ
た目標値ではなく）科学的根拠に基づいて行われるべきであり、一貫性評価を支持し、規制当局の意思決定に役
立つ情報を提供できるよう計画されるべきである。」とされている。
⚫ 国際共同治験の計画及びデザインに関する一般原則（ICH E17）では、医薬品開発における国際共同治験の意義
として、「国際共同治験は希少疾病（例えば、酵素⽋損症）、特殊な集団（例えば、⾼齢者、⼩児）あるいは極
めて多数の被験者が必要な場合（例えば、心⾎管系のアウトカム試験、ワクチン効果に関する試験）に、妥当な
開発期間内で予定被験者数を組み入れるという観点で効率的な方法と考えられてきた。」とされ、症例数設定に
おける留意点として、「上述の症例数配分の枠組みに当てはまらず、より柔軟な対応が求められる場合もある。
例えば、希少疾病を対象とした試験や、感染症の急激な流行に対処するための試験では、有病率が地域間で大き
く異なり、治験を実施可能とするため、一つあるいは複数の地域が治験の症例組み入れの大半を占めることを許
容せざるを得ない場合もある。そのような場合には、計画段階で規制当局とその被験者の組み入れ計画について
協議すべきである。」とされている。

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