超希少疾患であって少ない日本人症例数で承認された事例
▍カブリビ注射用（カプラシズマブ（遺伝子組換え））
⚫ 後天性⾎栓性⾎⼩板減少性紫斑病を効能・効果とする新有効成分含有医薬品
⚫ 海外第３相試験が二重盲検比較試験として実施され、主要評価項目とされた⾎⼩板数が正常化するまでの期間の中央値はプラセボ群（73例）で
2.88日、本剤群（72例）で2.69日であり、本剤群で有意に短かった（p=0.0099）。
⚫ 国内第２/３相試験が非盲検非対照試験として実施され、主要評価項目とされた全治療期間におけるTTP再発割合は6.7%（1/15例）であり、事前
に規定された成功基準（20%以下）を達成した。
▍オファコルカプセル（コール酸）
⚫ 先天性胆汁酸代謝異常症を効能・効果とする新有効成分含有医薬品
⚫ 未承認薬等検討会議において医療上の必要性が⾼いと判断され、開発企業が公募されたもの。
⚫ 欧米においては、過去の研究報告データの網羅的収集及びその評価結果等に基づき、コール酸製剤が先天性胆汁酸代謝異常症に関する適応で承認
を取得しており、先天性胆汁酸代謝異常症に対する標準的治療法とされている。
⚫ 国内第３相試験が非盲検非対照試験として実施され、４例が組み入れられた。各症例における尿中異常代謝産物の推移等が評価された。
▍エジャイモ点滴静注（スチムリマブ（遺伝子組換え））
⚫ 寒冷凝集素症を効能・効果とする新有効成分含有医薬品
⚫ 国際共同第３相試験が非盲検非対照試験として実施され、24例（日本人３例）が組み入れられた。主要評価項目であるレスポンダー割合は
54.2%[95%CI;32.8, 74.4]（13/24例）であり、信頼区間の下限値が事前に設定された30%を上回った。
▍スぺビゴ点滴静注（スペソリマブ（遺伝子組換え））
⚫ 膿疱性乾癬における急性症状の改善を効能・効果とする新有効成分含有医薬品
⚫ 国際共同第２相試験が二重盲検比較試験として実施され、35例（日本人２例）が組み入れられた。主要評価項目とされたGPPGA膿疱サブスコア達
成率は、本剤群54.3%（19/35例）、プラセボ群5.6%（1/18例）であり、優越性が検証された（p=0.0004）。
⚫ 日本人部分集団では、本剤群100%（1/1例）、プラセボ群0%（0/1例）であった。

7