令和５年８月７日創薬力の強化・
安定供給の確保等のための薬事規
制のあり方に関する検討会 資料

小児用医薬品の国内開発・承認状況の分析：（２）抗悪性腫瘍薬

米国で小児適応をもつ抗悪性腫瘍薬について、 ６割が国内では小児適応未承認。ただし、そのうち三分の二は成人効
能は承認済み。

米国で小児適応をもつ抗悪性腫瘍薬の国内開発の状況
小児未承認の内訳

小児効能
承認済

小児効能
未承認

米国

40

－

－

－

日本

16

24

16

８

成人承認済 成人も含め
（小児適応外） 未承認

国内開発企業の内訳
製薬大手

11品目

製薬大手以外

５品目

※ 必ずしも成人と小児において適応症が同一とは限らない。分子標的
薬の場合、成人と小児でがんの種類が異なっていても、その分子標
的または作用機序に共通性があれば対象となり得る

（国内開発中）※成人・小児の区
５品目

成人と小児の
同時開発が必要

（開発未着手）

別は不明
※米国ではすべて
オーファンかつ優
先審査対象

３品目

国内開発企業の内訳
製薬大手

２品目

製薬大手以外

３品目

✓ 成人効能の開発をする品目については、同時に小児用の開発計画策定を促進
※開発の優先度を考慮
※インセンティブについても平行して検討

国内開発
促進が必要

※米国ではすべてオーファン、
うち１品目が優先審査対象

３品目全てが製薬大手以
外による開発品

✓ 海外のベンチャー企業等による
日本での開発促進（別途検討）

✓ 承認申請パッケージの柔軟化
※出典：PMDA、FDAの各公開情報、ClinicalTrials.govをもとに医薬産業政策研究所にて作成、厚生労働省にて集計
※2000年から2022年に米国で小児適応を受けて承認された品目を対象とし、2023年３月時点で開発状況が明確となっていないものを未着手とした。
※製薬大手とは小児適応取得時にグループ連結売上高が 50億米ドル以上の企業を指す。
※国内開発企業と海外開発企業は必ずしも同一ではない

※米国の優先審査対象：Treat a serious
condition and if approved, would provide a
significant improvement in safety or
effectiveness over available therapies