令和５年７月10日創薬力の強化・
安定供給の確保等のための薬事規
制のあり方に関する検討会 資料

オーファン制度の日米欧比較

日本

米国

• 患者数50,000人未満又は指定
難病
• 医療上の必要性
• 開発の可能性

患者数200,000人未満又は米国に
おいて開発コストの回収が困難

優先審査

あり

ー

ー

手数料減免

あり

あり

あり

開発助成

医薬基盤・健康・栄養研究所に
よる助成事業

FDAによるOrphan Product Grant
Program

ECまたは他の団体による

税制優遇

あり

あり

ー

データ保護

再審査期間として10年
（通常８年）

７年（通常５年）

10年（通常８年）※

指定要件

優
遇
措
置

EU
• 有病率10,000人に5人以下
• 重篤又は慢性的衰弱
• 医療上の必要性

※通常の新薬が８年間のデータ保護＋２年間の市場独占であるのに対し、オーファンは10年間のデータ
保護であるため、その間は後発医薬品の承認申請ができない。また、その対象は同種同効薬にも及ぶ。

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