小児用医薬品の開発促進の必要性

令和５年７月10日創薬力の強化・
安定供給の確保等のための薬事規
制のあり方に関する検討会 資料

注：ここでの小児は、新生児～15歳程度を想定（疾患によっては、低出生体重児等も含まれる場合が考えられる。）

▍小児用医薬品開発の課題
• 小児用医薬品の開発は、日本だけでなく国際的にも、市場規模が
小さいことや治験実施の困難さ（症例集積性、コスト）等の理由
から、一般的に開発が進みにくいことが指摘されている。
• 近年拡大が懸念されている「ドラッグ・ロス」の問題においても、
特に、希少疾病用とともに、小児用の医薬品でのロスが課題と
なっている。

現状の取組について

特定用途医薬品指定制度
再審査期間の運用

• これまで、我が国では、特定用途医薬品指定制度の創設、再審査
期間の運用見直し等（※１）の対応を進めてきたが、更なる取組に
よる小児用医薬品の開発促進が求められている。
※１ 小児に対応した治験環境の整備や薬価上の措置を含む。

▍検討の方向性
• 欧米では、その対策の一つとして、成人の医薬品開発時に小児用
医薬品の開発計画策定を義務づける等の取組を行っている。
• 欧米の制度を参考にしつつ、我が国の状況も踏まえながら（※２）、
小児用医薬品開発を成人用と同時に進めるための仕組みや、その
実効性を高めるための対応について、検討する必要があると考え
られる。
※２ 厚生労働科学特別研究「小児がん及び小児希少難治性疾患に係る医薬品開発
の推進制度に資する調査研究」において、海外制度の調査や国内関係者へのア
ンケートを実施。

新たな小児用医薬品開発促進策

14