めて企業と審査当局との間で多くの折衝が行われており、また、小児剤形について同
時開発は必ずしも達成できていない、という意見もある。
このため、新有効成分、新効能の医薬品については、成人用の開発時に、企業判断
で小児用の開発計画を策定し、PMDA が確認する仕組みを設ける必要があることとし
た。この際、必ずしも成人と小児において適応症が同一とは限らず、例えば、がんを
対象とした分子標的薬の場合、成人と小児でがんの種類が異なっていても、その分子
標的または作用機序に共通性があれば、確認の対象となり得るとした。また、企業に
よる開発計画策定を促すインセンティブについても別途検討が必要とした。既承認医
薬品については、特定用途医薬品指定制度を引き続き活用しつつ、更なる活用に向け
た制度のあり方を検討することとした。
さらに、小児用の開発の優先度については、企業の判断によるほか、専門学会等の
要望や評価を踏まえ、優先度に関する検討を行い、結果を公表することにより、企業
の開発計画に示唆を与え、優先度の高い品目の開発に関して産官学で協力がしやすく
なることが期待される。
また、小児用医薬品の開発にはコストを要するものの、成人に比べて市場規模は小
さく、コストの回収が困難である。開発コストの低減に資するため、国内で小児の治
験を実施することなく承認申請可能なケースを整理し、明確化すべきと考えられた。
このため、以下のような取組により、小児の治験実施の要否に関する考え方を整理
し、明確化すべきとした。
 国際的に用いられているモデリング＆シミュレーション（M&S）の活用や、海外
データ、文献情報等により有効性・安全性が説明できる場合を整理し、明確化す
る。
 新有効成分や新効能医薬品については、少なくとも 10-12 歳以上の小児において
は、一定の条件を満たせば、成人の承認申請時に併せて評価可能な場合があるこ
と（
「成人と合わせて評価可能な小児（10 歳又は 12 歳以上の小児）の臨床評価の
留意点について」
（令和２年６月 30 日厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管
理課事務連絡）
）を周知する。
上記に関する相談への対応を含め、PMDA に小児用医薬品に特化した相談枠を新設
すべきとされた。
加えて、企業が小児に特化した剤形を開発した場合でも、対象患者数が少ない等に
より医療機関や薬局が当該剤形を採用せず、実際の利用が進まないという指摘がある
ことから、小児剤形を利用しやすくなる仕組みを検討すべきこととした。
（４）検討会後の対応状況
検討会の議論を踏まえ、次の通知を発出した。
・「成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の策定につ
いて」
（令和 6 年 1 月 12 日医薬薬審発 0112 第３号厚生労働省医薬局医薬品審査管
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