イ．個別品目における判断の考え方の例
オーファンドラッグに該当するような開発品目や小児用医薬品（成人開発の有
無を問わない。）など、アンメットメディカルニーズが高く、日本での開発に、
実施予定又は実施中の国際共同治験への参加が望ましいと考えられるものは、適
切なインフォームドコンセントを得た上で、日本人第Ⅰ相試験を実施せずとも国
際共同治験に参加できる。
その他の品目においても、非臨床データや海外で先行する臨床試験における複
数の人種での結果、類薬の情報を含めた既存の知見、モデリング＆シミュレーシ
ョンに基づき、薬物動態や反応（安全性）が人種などの民族的要因の影響を受け
やすいことが認められていない場合など、少なくとも日本人治験参加者の安全性
が臨床的に許容・管理可能であると判断できる場合には、日本人第Ⅰ相試験を実
施せずとも国際共同治験に参加できる。
一方、日本における患者数が多く、かつ、国際共同治験の実施まで日本人第Ⅰ
相試験を実施する時間的余裕が十分にある場合など、日本人第Ⅰ相試験の実施可
能性があると治験依頼者が判断した場合には、日本人第Ⅰ相試験の実施を検討す
ることが望ましい。ただし、既存の情報から日本人におけるリスクが外国人と同
程度と認められる場合やヒトでの安全域が広い場合は、この限りではない。
例えば抗がん剤などでみられるような、重篤な有害事象が高頻度に生じること
が想定され、安全域の狭い医薬品であって、年齢層や適応によらず日本人での投
与経験がない場合など安全性情報が限られている医薬品においては、日本人第Ⅰ
相試験の要否についてより慎重に判断する必要がある。
上記のほか、治験依頼者によるリスクベースでの検討に資するため、日本人の
安全性について考慮すべき要素について、これまでの PMDA の相談実績等に基づ
きリストアップすることとする。
ウ．その他
日本人第Ⅰ相試験の実施の有無にかかわらず、国際共同治験において日本人の
PK/PD データを収集するなどして、承認申請までの間に、PK/PD の国内外差の
検討を行うことが重要である。
日本人第Ⅰ相試験を実施しない場合には、治験依頼者は、国際共同治験におい
て、必要に応じて日本人に対する安全確保策を別途設定する。
日本人第Ⅰ相試験の必要性及び国際共同治験における安全確保策の適切性は、
最終的には個別品目ごとに検討される必要があり、被験者の安全性を確保する観
点から PMDA が必要と判断した場合には、治験計画届に対する調査又はそれに先
立つ相談等において、PMDA が日本人第Ⅰ相試験の必要性及び国際共同治験にお
ける安全確保策の変更等に係る指示又は助言を行う場合がある。

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