験を実施することが困難15
・臨床試験の実施の困難性は、必ずしも患者数のみによって判断されるものでは
なく、疾患等に基づいて総合的に判断するべきものである。
・致死的な疾患や、急速かつ不可逆的な進行性の疾患などでは、追加の臨床試験
を実施することにより承認までに時間を要する場合の患者の不利益が大きいこ
とから、必ずしも患者数によらず国内での臨床試験の実施が困難と判断される
場合がある。
③

得られている有効性・安全性に係る情報等から、総合的に、日本人におけるベ

ネフィットがリスクを上回ると見込まれること
なお、医薬品の構造、特性、類薬の状況等から、日本人における民族差があること
が具体的に示唆され、安全性や用量の適切性について追加の情報が必要と判断される
場合には、日本人における臨床試験（臨床薬理試験を含む）が必要と判断される場合
がある。
＜迅速な承認制度のあり方について＞
日本人の臨床試験の結果の提出を承認後に求める場合には、条件付き承認制度を活
用することを検討する。
加えて、米国で迅速承認（Accelerated approval）の対象となり承認後の検証的臨床
試験の実施が求められている品目であって、日本では第Ⅱ相試験の結果により通常承
認されているような品目について、今後は条件付き承認制度を活用することについて
どう考えるか、米国においても、多くの品目では、承認後の検証的臨床試験は、迅速
承認の際に根拠とされた臨床試験とは治療ライン等が異なる被験者を対象とするもの
であることにも鑑み、日本においてはこれまでと同様に通常承認により対応していく
ことが適切であると考えられるか、について議論がなされ、必ずしも一律に条件付き
承認を適用する必要はないが、品目に応じて適宜適用を検討することが重要とされた。
また、「検証的臨床試験の実施が困難又は相当の時間を要する」との要件について
は、日本人の追加データが必要となることによって、その試験の実施が困難又は相当
の時間を要する場合も該当することとする。また、致死的な疾患や、急速かつ不可逆
的に進行する疾患など、臨床試験の実施により医薬品の承認が遅れることの患者への
不利益の程度が大きい場合には要件に該当することとするなど、幅広く解釈できるも
のとする。
条件付き承認において承認後に実施する検証的臨床試験の対象患者については、必
ずしも条件付き承認を受けた範囲と完全に一致する必要はなく、臨床試験の実施可能
15

検討会資料中の「なお、抗がん剤においては、国内の患者数が 1000 人程度であれば一定程度は実施可能だが、500

人を下回ると困難になるとの意見があった。」との記載については、検討会における議論の結果、削除することとされ
た。

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