法で培うべきであり、必ずしも規制によって促すべきではない。
⚫ 薬剤の特性、構造から民族差が想定されるかといった要素も考慮要素とし
て重要。日本人での用量を検討することは必要。PK データが必要になるこ
とはあるのではないか。
⚫ 統計的な解釈ができなくとも、日本人のデータがあることで医療現場・患
者の安心感に繋がる。基本的には必要なものであるという考え方は維持す
べき。
⚫ これまでは日本人のデータを求めてきたが、多くの医薬品部会上程品の場
合、外国人と同様の傾向である印象。
⚫ 既に海外で臨床試験が行われ、ラグになってしまっている医薬品について
は、さらに国内治験を行うことでラグが長期化してしまうことを避けるた
め、国内データは承認と並行して収集してもいいのではないか。
▍議論の対象について
⚫ 専門医のみが使用するような医薬品と、クリニックで幅広く使われる医薬
品では、考え方を分ける必要がある。
⚫ まずは超希少疾患という切り口で始めてもよいと思うが、将来的な方向性
も併せて議論すべき。ドラッグラグの解決が目的であれば、患者数ではな
く、臨床試験のフィージビリティの観点で定義するべき。
⚫ 比較的ゆっくり状態を保てる疾患と、急激に状態が悪くなる疾患では取扱
いが異なるのでは。
⚫ 超希少疾患の定義をすることは難しいと思うが、総合判断をする場合であ
っても、どのような切り口で判断をするのか、考え方を示すことが重要。
▍その他
⚫ 治験が終了してから承認まで間、使えなくて困る患者がいる。single patient
IND のようなアクセスの制度も必要。
⚫ 米国のコンパッショネートユースと異なり、日本では拡大治験がなかなか
行われない。これを使いやすくする必要がある。
第２回目の議論では、少数の日本人症例の成績が求められた事例（製薬企業ヒアリ
ング結果）などが追加で示された11。
＜迅速な承認制度のあり方について＞
北里大学・成川構成員及び国際医療福祉大学・間宮弘晃参考人から、令和５年度厚

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https://www.mhlw.go.jp/content/11121000/001206148.pdf

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