資料 4
要望番号；IV S-27

医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議
公知申請への該当性に係る報告書（案）
ミコフェノール酸 モフェチル
難治性のネフローゼ症候群（頻回再発型あるいはステロイド依存性を示す場
合）に対するリツキシマブ治療後の寛解維持療法
１．要望内容の概略について
要 望 さ れ 一般名：ミコフェノール酸 モフェチル
た医薬品

販売名：セルセプトカプセル 250、同懸濁用散 31.8%
会社名：中外製薬株式会社

要望者名

一般社団法人 日本小児腎臓病学会

要望内容

効能・効果

難治性のネフローゼ症候群（頻回再発型あるいはステロイド
依存性を示す場合）に対するリツキシマブ治療後の寛解維持
療法

用法・用量

ミコフェノール酸モフェチル（MMF）を 1,000～1,200 mg/m2/
日（最大投与量 2 g/日）分 2 を経口投与する。

効能・効果及び なし
用法・用量以外
の要望内容（剤
形追加等）
備考

２．要望内容における医療上の必要性について
（１）適応疾病の重篤性についての該当性
小児の特発性ネフローゼ症候群に対しては、第一選択薬としてステロイドが使用される。
本要望の適応疾患である「難治性のネフローゼ症候群（頻回再発型あるいはステロイド依
存性を示す場合）
」では、既存の免疫抑制薬を用いてもステロイドの投与を中止できず、特
に小児では、成長障害、骨粗鬆症、眼合併症等のステロイドの副作用が問題となっている。
また、思春期、成人期までネフローゼ症候群を持ち越した患者では、ステロイドによる低
身長から脱することは難しい。以上より、重篤性は「ウ：その他日常生活に著しい影響を
及ぼす疾患」に該当すると判断した。
（２）医療上の有用性についての該当性
要望された適応について、ミコフェノール酸 モフェチル（以下、
「本薬」
）に欧米等 6 カ
国における承認はないものの、以下の理由等から、有用性は「イ：国内外の臨床試験にお
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