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資料4 小児WG［488KB］ (8 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00035.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第61回 1／29）《厚生労働省》 |
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要望番号；IV S-27
で 7 例（8 件）に認められた。各群 6 件は重篤な副作用と判断されたが、いずれも転帰は回
復又は軽快であった。多くの事象は軽度又は中等度であり、Grade 3 以上の主な有害事象は
好中球減少症（Grade 3：プラセボ群 2 例、本薬群 3 例、Grade 4：プラセボ群 0 例、本薬群
2 例）であった。
（２）Peer-reviewed journal の総説、メタ・アナリシス等の報告状況
代表的な公表論文の概略について、以下に示す。
1） Xiang X, et al. Mycophenolate mofetil in the treatment of steroid-dependent or frequently
relapsing nephrotic syndrome in children: a meta-analysis. Front Pediatr 2021; 9: 671434.8）
小児 SDNS 及び FRNS 患者における本薬の有効性及び安全性を検討するため、メタ・ア
ナリシスが実施され、5 つの無作為化比較試験及び 1 つの前向きコホート研究の合計 447
例が解析対象となった。
解析対象となった試験における本薬の投与量は 750～1,000 mg/m2/日、1,200 mg/m2/日、20
～30 mg/kg/日、又は血漿中本薬トラフ濃度が 1.5～2.5 mg/mL となるよう用量調節であっ
た。
有効性について、本薬群の 1 年間の無再発率は levamisole 群を上回っていた（リスク差
［95%CI］
：0.13［0.02, 0.24］
）が、カルシニューリン阻害薬（以下、
「CNI」
）群を上回らな
かった（リスク差［95%CI］
：－0.27［－0.40, －0.14］
）。また、本薬群の 1 年以内の再発回
数は対照（levamisole 及び CNI）群より少なく（平均値の差［95%CI］
：－0.26［－0.45, －
0.08］）、本薬群のプレドニゾンの累積投与量は対照群（Levamisole、CsA 及びタクロリムス）
より少なかった（平均値の差［95%CI］
：－0.32［－0.53, －0.11］
）。
安全性について、本薬群と対照群の有害事象の発現割合に明確な差は認められなかった
（リスク差［95%CI］
：0.02［－0.04, 0.09］
）。
2） Larkins NG, et al. Non-corticosteroid immunosuppressive medications for steroid-sensitive
nephrotic syndrome in children. Cochrane Database Syst Rev 2020; 4: CD002290.9）
再発及び初発の小児のステロイド感受性ネフローゼ症候群（以下、
「SSNS 患者」
）を対象
にステロイド以外の免疫抑制薬のベネフィットと有害性を評価するため、2020 年 3 月 10
日までの Cochrane Kidney and Transplant Register of Studies（CENTRAL、MEDLINE、EMBASE、
会議議事録、International Clinical Trials Register Search Portal 及び ClinicalTrials.gov）を検索
した。小児 SSNS 患者を対象とし、ステロイド以外の免疫抑制薬と、プラセボ、ステロイ
ド（プレドニゾン又はプレドニゾロン）又は無治療との比較を行った無作為化比較試験又
は準無作為化比較試験を抽出し、2,428 例の小児患者のデータを含む 43 試験（91 報）を特
定した。
有効性について、本薬と levamisole は、12 カ月後までの再発患者数について同程度の効
果を示す可能性がある（1 試験、149 例：リスク比［95%CI］
：0.90［0.70, 1.16］）
。また、本
薬と CsA は、再発患者数について同程度の効果を示す可能性がある（2 試験、82 例：リス
8
で 7 例（8 件）に認められた。各群 6 件は重篤な副作用と判断されたが、いずれも転帰は回
復又は軽快であった。多くの事象は軽度又は中等度であり、Grade 3 以上の主な有害事象は
好中球減少症（Grade 3：プラセボ群 2 例、本薬群 3 例、Grade 4：プラセボ群 0 例、本薬群
2 例）であった。
（２）Peer-reviewed journal の総説、メタ・アナリシス等の報告状況
代表的な公表論文の概略について、以下に示す。
1） Xiang X, et al. Mycophenolate mofetil in the treatment of steroid-dependent or frequently
relapsing nephrotic syndrome in children: a meta-analysis. Front Pediatr 2021; 9: 671434.8）
小児 SDNS 及び FRNS 患者における本薬の有効性及び安全性を検討するため、メタ・ア
ナリシスが実施され、5 つの無作為化比較試験及び 1 つの前向きコホート研究の合計 447
例が解析対象となった。
解析対象となった試験における本薬の投与量は 750～1,000 mg/m2/日、1,200 mg/m2/日、20
～30 mg/kg/日、又は血漿中本薬トラフ濃度が 1.5～2.5 mg/mL となるよう用量調節であっ
た。
有効性について、本薬群の 1 年間の無再発率は levamisole 群を上回っていた（リスク差
［95%CI］
：0.13［0.02, 0.24］
）が、カルシニューリン阻害薬（以下、
「CNI」
）群を上回らな
かった（リスク差［95%CI］
：－0.27［－0.40, －0.14］
）。また、本薬群の 1 年以内の再発回
数は対照（levamisole 及び CNI）群より少なく（平均値の差［95%CI］
：－0.26［－0.45, －
0.08］）、本薬群のプレドニゾンの累積投与量は対照群（Levamisole、CsA 及びタクロリムス）
より少なかった（平均値の差［95%CI］
：－0.32［－0.53, －0.11］
）。
安全性について、本薬群と対照群の有害事象の発現割合に明確な差は認められなかった
（リスク差［95%CI］
：0.02［－0.04, 0.09］
）。
2） Larkins NG, et al. Non-corticosteroid immunosuppressive medications for steroid-sensitive
nephrotic syndrome in children. Cochrane Database Syst Rev 2020; 4: CD002290.9）
再発及び初発の小児のステロイド感受性ネフローゼ症候群（以下、
「SSNS 患者」
）を対象
にステロイド以外の免疫抑制薬のベネフィットと有害性を評価するため、2020 年 3 月 10
日までの Cochrane Kidney and Transplant Register of Studies（CENTRAL、MEDLINE、EMBASE、
会議議事録、International Clinical Trials Register Search Portal 及び ClinicalTrials.gov）を検索
した。小児 SSNS 患者を対象とし、ステロイド以外の免疫抑制薬と、プラセボ、ステロイ
ド（プレドニゾン又はプレドニゾロン）又は無治療との比較を行った無作為化比較試験又
は準無作為化比較試験を抽出し、2,428 例の小児患者のデータを含む 43 試験（91 報）を特
定した。
有効性について、本薬と levamisole は、12 カ月後までの再発患者数について同程度の効
果を示す可能性がある（1 試験、149 例：リスク比［95%CI］
：0.90［0.70, 1.16］）
。また、本
薬と CsA は、再発患者数について同程度の効果を示す可能性がある（2 試験、82 例：リス
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