要望番号；IV S-27
いて有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れている」に該当すると判断した。
① 本邦では「難治性のネフローゼ症候群（頻回再発型、ステロイド依存性あるいはステ
ロイド抵抗性を示す場合）
」を効能・効果としてリツキシマブ（遺伝子組換え）
（以下、
「リツキシマブ」
）が承認されており1）、頻回再発型ネフローゼ症候群（以下、
「FRNS」）
及びステロイド依存性ネフローゼ症候群（以下、
「SDNS」
）を含む難治性のネフローゼ
症候群患者の寛解維持のために使用されているが、リツキシマブを投与しても末梢血
B 細胞の回復とともに再発する場合があり、リツキシマブ治療後の寛解を維持するた
めの新たな治療が必要とされていること。
② 先進医療 B として実施された、小児期発症の難治性 FRNS 及び SDNS 患者を対象とし
たリツキシマブ治療後の本薬の寛解維持効果を検討する多施設共同二重盲検プラセ
ボ対照無作為化比較試験（jRCTs051180081）において、主要評価項目である「治療期
間及び追跡期間を通じての treatment failure 発生までの期間」では、プラセボ群と本薬
群の群間に統計学的な有意差は認められなかったものの、treatment failure 発生リスク
が約 40%低下する傾向が認められ、追加解析結果や副次評価項目の解析結果から、本
薬の有効性が示唆されたこと 1）。
③ 上記試験（jRCTs051180081）の結果を踏まえ、小児特発性ネフローゼ症候群診療ガイ
ドライン 2020 補遺 2）において「小児期発症難治性頻回再発型・ステロイド依存性ネ
フローゼ症候群に対するリツキシマブ療法の後療法として、寛解維持のためにミコフ
ェノール酸モフェチルを投与することを提案する」とされていること。

３．欧米等６カ国の承認状況等について
（１） 欧米等６カ国の承認状況及び開発状況の有無について
１）米国
効能・効果

―

用法・用量

―

承認年月（または米 要望内容に係る承認はない（2025 年 1 月現在）
国における開発の有
無）
備考
２）英国
効能・効果

―

用法・用量

―

承認年月（または英 要望内容に係る承認はない（2025 年 1 月現在）
国における開発の有
1）

リツキシマブの「難治性のステイロイド抵抗性ネフローゼ症候群」に係る効能・効果は、本要望提出後の 2024 年 9 月に承認
された。

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