要望番号；IV S-27
項参照）。
先進医療 B として実施された国内臨床試験では、小児期発症難治性 FRNS 及び SDNS 患
者に対してリツキシマブ投与後に本薬を投与し、有効性が認められている。また、国内診
療ガイドラインにおいても小児期発症難治性 FRNS 及び SDNS 患者に対するリツキシマブ
療法の後治療として本薬の使用が提案されている。以上を踏まえ、
「難治性のネフローゼ症
候群（頻回再発型あるいはステロイド依存性を示す場合）」を効能・効果として設定し、効
能・効果に関連する注意において、リツキシマブによる治療後に本剤を投与する旨、診療
ガイドライン等の最新の情報を参考に、本剤の投与が適切と判断される患者に使用する旨、
成人期に発症したネフローゼ症候群患者に対する有効性及び安全性は確立していない旨を
記載することが妥当と判断した。
（２）用法・用量について
用法・用量については、以下のように設定することが適当と検討会議は考える。その妥
当性について以下に記す。
【用法・用量】
（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
〈難治性のネフローゼ症候群〉
通常、ミコフェノール酸 モフェチルとして 1 回 500～600 mg/m2 を 1 日 2 回 12 時間
毎に食後経口投与する。
なお、年齢、症状により適宜増減するが、1 日 2,000 mg を上限とする。
【設定の妥当性について】
開始用量について、国内臨床試験における本薬の開始用量は 1,000～1,200 mg/m2/日であ
り、国内診療ガイドラインでも 1,000～1,200 mg/m2/日とされている。また、国内で実施さ
れた前向きコホート研究における本薬の投与量も 1,000～1,200 mg/m2/日であった。海外で
実施された臨床試験における本薬の投与量は、750～1,000 mg/m2/日や 20～30 mg/kg/日、目
標血漿中本薬トラフ濃度が規定されている場合もあったが、1,000～1,200 mg/m2/日とされ
た試験が多かった。海外の診療ガイドラインにおいては、本薬の開始用量は 1,200 mg/m2/日
とされている。
最大用量について、国内臨床試験では 2,000 mg/m2/日であり、国内診療ガイドラインでも
2,000 mg/m2/日とされている。その他の臨床試験や診療ガイドラインでは、最大用量に関す
る記載はなかった。
用法について、国内臨床試験における本薬の用法は朝食後及び夕食後投与であり、国内
診療ガイドラインでも分 2 とされている。その他の臨床試験や診療ガイドラインでは、用
法に関する記載はなかった。
なお、本薬の既承認効能・効果における小児での開始用量は 1 回 150～600 mg/m2 を 1 日
2 回（300～1,200 mg/m2/日）又は 1 回 300～600 mg/m2 を 1 日 2 回（600～1,200 mg/m2/日）
、
18