要望番号；IV S-27
リツキシマブ治療後に長期寛解を維持する他の手段として、リツキシマブの反復投与が
ある。小児において、リツキシマブを反復投与することによる長期にわたる B 細胞枯渇の
安全性は現時点では不明であり、治療としては議論の余地がある。
*treatment failure
JSKDC07 試験では、観察期間中に発生した①頻回再発、②ステロイド依存性、③ステロイ
ド抵抗性と定義している。

６．本邦での開発状況（経緯）及び使用実態について
（１）要望内容に係る本邦での開発状況（経緯）等について
国内開発なし
（２）要望内容に係る本邦での臨床試験成績及び臨床使用実態について
「5. 要望内容に係る国外の公表文献・成書等ついて」に記載したとおり、小児期発症の
FRNS 及び SDNS 患者を対象とした本薬の臨床試験の成績が報告されている。
また、小児の難治性ネフローゼ症候群患者に本薬が使用されていた後方視的研究や症例
報告のうち、代表的な公表文献の概要を以下に示す。
1） 灘大志ら．単回リツキシマブ療法後にミコフェノール酸モフェチルによる維持療法を行
った小児難治性ネフローゼ症候群患者の長期予後と安全性．日本小児腎臓病学会雑誌．
2023; 36(Sl): 111.12）
国立成育医療研究センター、東京都立小児総合医療センター及び横浜市立大学付属市民
総合医療センターの 3 施設で、2007 年 1 月から 2021 年 7 月に、小児の難治性 FRNS 又は
SDNS 患者に対して、リツキシマブの単回投与及び本薬による維持療法を行い、リツキシ
マブ投与後 2 年以上フォローした患者を対象とし、長期予後及び安全性について後方視的
に検討した。
対象患者は 111 例で、観察期間（中央値）は 7.4 年、本薬投与下での無再発症例は 42 例
（38%）
、観察期間中の無再発症例は 28 例（25%）であった。Kaplan-Meier 法による本薬投
与下での 50%無再発生存期間は 2.7 年であった。リツキシマブ投与時に CNI を経口投与し
ていた 78 例中 65 例（83%）でリツキシマブ後 1 年以内に CNI を中止可能であった。一方
で、約 8 割の症例で 1 つ以上の免疫抑制薬の投与を 5～10 年の長期にわたり要し、半数以
上の症例でリツキシマブの追加投与が行われた。初回再発のリスク因子について、Cox 比
例ハザードモデルによる多変量解析を行ったところ、本薬 1,000 mg/m2 未満が独立したリス
ク因子であった。観察期間中、リツキシマブが合計 570 回投与され、致死的な有害事象は
なく、発熱性好中球減少症は 19 件認められた。12 カ月以上持続する低 IgG 血症が 25 例
（23%）に認められた。6 例において、有害事象（消化器症状又は低 IgG 血症の遷延）によ
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