要望番号；IV S-27
with steroid-dependent nephrotic syndrome. Pediatr Nephrol 2011; 26: 1823-8.7）
20 歳未満の SDNS 患者 9 例を対象に、ヒストリカルコントロールを用いた前向きコホー
ト研究が実施された。
リツキシマブ 375 mg/m2（最大 500 mg）単回投与後に、本薬 1,000～1,200 mg/m2/日が投
与された（A 群）
。ヒストリカルコントロール（B 群）として、リツキシマブ投与後 3 カ月
以内にステロイド及び免疫抑制薬を投与中止した 7 例のデータが用いられた。
有効性について、リツキシマブ投与後 1 年間で再発が認められなかった患者は A 群で 9
例中 6 例、B 群で 7 例中 1 例であった。また、リツキシマブ投与後 1 年間での再発回数は
A 群で 0.4 回、B 群で 2.3 回、ステロイドの 1 日平均投与量は A 群で 0.11 mg/kg/日、B 群で
0.29 mg/kg/日であり、再発により 1 年以内に追加のリツキシマブ投与が必要となった患者
は A 群で 9 例中 3 例、B 群で 7 例中 5 例であった。
安全性について、A 群の 2 例で一過性の下痢が認められたが、いずれの群においても重
度の有害事象は認められなかった。
4） Iijima K, et al. Mycophenolate mofetil after rituximab for childhood-onset complicated
frequently-relapsing or steroid-dependent nephrotic syndrome. J Am Soc Nephrol 2022; 33:
401-19.1）
小児期発症の難治性 FRNS 及び SDNS 患者 86 例（各群 43 例）を対象に、無作為化比較
試験が先進医療 B として実施された。
リツキシマブ 375 mg/m2（最大 500 mg）が週 1 回、4 週間投与され、その後、プラセボ又
は本薬 1,000～1,200 mg/m2/日（最大 2 g/日）が 1 日 2 回に分けて朝食後及び夕食後に 17 カ
月間投与された。無作為化された 86 例のうち、試験薬投与前に中止した 8 例を除いた 78
例（各群 39 例）が有効性及び安全性の解析対象とされた。
有効性について、主要評価項目である治療期間及び追跡期間を通じての treatment failure2）
発生までの期間（中央値）は、プラセボ群で 472.5 日、本薬群で 784.0 日、ハザード比［95%
CI］は 0.59［0.34, 1.05］であり、プラセボ群と本薬群との間に統計学的に有意な差は認め
られなかった（p = 0.07、ログランク検定）。一方で、治療期間中の treatment failure 発生ま
での期間（中央値）は、プラセボ群で 493.0 日、本薬群では未到達、ハザード比［95%CI］
は 0.202［0.08, 0.50］であり、プラセボ群と比較して本薬群で長い傾向が認められた。また、
副次評価項目である治療期間中の再発率（平均値±標準偏差）は、プラセボ群で 1.99±2.37
回/人・年、本薬群で 0.43±0.90 回/人・年、ハザード比［95%CI］は 0.257［0.08, 0.48］
、治
療期間中のステロイド投与量（平均値±標準偏差）は、プラセボ群で 10.45±12.49 mg/m2/
日、本薬群で 4.45±3.52 mg/m2/日であり、プラセボ群と比較して本薬群の再発率が低く、
ステロイド投与量が少ない傾向が認められた。
安全性について、有害事象はプラセボ群で 76.9%（30/39 例）
、本薬群で 79.5%（31/39 例）
に認められた。死亡は認められず、重篤な有害事象はプラセボ群で 10 例（13 件）
、本薬群
2）

頻回再発の発生、ステロイド依存性若しくは抵抗性の発現、又は免疫抑制薬若しくはリツキシマブの使用

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