２．目標症例数の設定含め実施計画書では有意水準 20%と記載されていますが、報告書では片側有
意水準 20%と記載されています。
事前計画において片側あるいは両側 20%のどちらで計画されていたのか明らかにしてください。
【回答】ご指摘のように、実施計画書には“片側”の記載がございませんが、事前計画において片側 20%
で計画されております。本試験の統計担当部署であります九州大学病院 ARO 次世代医療センターが
2022 年 7 月に作成した統計解析計画書 1.0 版（初版）には、「検定の有意水準は片側 20%とする」ことが
記載されております。
３．副腎皮質ホルモン投与の投与量等は大腿骨頭壊死への影響があり、本試験内においてもステロ
イドパルス治療の有無、投与量等のデータ収集がされています。
この副腎皮質ホルモンに関するデータの提示も重要かと考えます。
【回答】試験治療を終了した完了例 43 例におきまして、ステロイドパルス療法は 14 例（32.6%）に施行さ
れておりました。副腎皮質ホルモン投与量については、試験薬投与開始から 30 日、90 日、180 日までの
１日最大投与量と総投与量のデータを下の表にまとめております。総括報告書「10.1 患者の内訳」の項
に、ステロイドパルス療法の記載と下の表を追加させていただきます。

４．試験中に中止した症例に対しても MRI は実施し、大腿骨頭壊死がないことが確定されているので
しょうか。中止例の大腿骨頭壊死は解析上、どのように扱われていますか。
【回答】試験中に中止した 3 例につきましては、いずれも MRI 撮影されておりませんでした。大腿骨頭壊
死発生が未観察の場合の取り扱いとしましては、いずれも試験薬投与開始後 1 ヶ月以内の中止であっ
たことも考慮し、発生割合の解析に含めないことといたしました。この旨は統計解析計画書 1.1 版（2023
年 12 月 13 日作成）に追記しております（総括報告書「9.8 実施又は計画された解析に関する変更」に記
載）。従いまして、有効性の解析は試験後中止の 3 例を除いた 43 例を対象に行なっております（総括報
告書「11.4.1 有効性の解析」に記載）。

以上

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