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当日配付資料 指摘事項に対する回答（差し替え版） (7 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_25542.html |
| 出典情報 | 先進医療会議 先進医療技術審査部会（第133回 5／19）《厚生労働省》 |
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【回答】
上記先行論文における 3 週間時点での CES-D 変化量は、「ホルモン補充療法群で 23.0+-6.4 から
10.6+-6.9、プラセボ群で 22.0+-7.8 から 20.3+-7.3」の誤りでした。ご指摘ありがとうございました。
４．主要評価項目の解析方法は、経時的データ解析手法である MMRM 法を用いることになっている
が、症例数設計においても MMRM 法を用いることを前提として計算されているかどうか明らかでは
ない。症例数設計の方法に関する根拠論文を示し、経時的測定データの相関構造など、症例数設
計に必要な前提条件を明らかにしていただきたい。
【回答】
症例数設定の根拠は、質問２，３でも触れておりますが、以下の通りになります。
ピリドキサミン投与による CES-D 減少度が、先行研究（Schmidt et al. Am J Obstet Gynecol 183:414:,
2000）に示されたホルモン補充療法による CES-D 減少度の 2/3 であると仮定し、同先行研究における
プラセボによる減少度と効果の標準偏差から算定した標準化効果量 E/S=0.85 および統計学的有意水
準 α=0.05、統計学的検出力 1-β= 0.80 から算出した必要サンプル数は一群あたり n=23 となる。試験
中の脱落を考慮し、一群あたり n=25 を組み入れ目標とする。
本研究では、t 検定に基づく症例数設計を実施しております。
欠測がなければ、t 検定と MMRM の結果は一致しますので、t 検定に基づく症例数設計を実施し、
約 10%の脱落を見込み必要症例数を 1 群 25 例としています。
MMRM を主解析とする他の試験においても、このような方針で設計していることが多いと考えておりま
す。
以上
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上記先行論文における 3 週間時点での CES-D 変化量は、「ホルモン補充療法群で 23.0+-6.4 から
10.6+-6.9、プラセボ群で 22.0+-7.8 から 20.3+-7.3」の誤りでした。ご指摘ありがとうございました。
４．主要評価項目の解析方法は、経時的データ解析手法である MMRM 法を用いることになっている
が、症例数設計においても MMRM 法を用いることを前提として計算されているかどうか明らかでは
ない。症例数設計の方法に関する根拠論文を示し、経時的測定データの相関構造など、症例数設
計に必要な前提条件を明らかにしていただきたい。
【回答】
症例数設定の根拠は、質問２，３でも触れておりますが、以下の通りになります。
ピリドキサミン投与による CES-D 減少度が、先行研究（Schmidt et al. Am J Obstet Gynecol 183:414:,
2000）に示されたホルモン補充療法による CES-D 減少度の 2/3 であると仮定し、同先行研究における
プラセボによる減少度と効果の標準偏差から算定した標準化効果量 E/S=0.85 および統計学的有意水
準 α=0.05、統計学的検出力 1-β= 0.80 から算出した必要サンプル数は一群あたり n=23 となる。試験
中の脱落を考慮し、一群あたり n=25 を組み入れ目標とする。
本研究では、t 検定に基づく症例数設計を実施しております。
欠測がなければ、t 検定と MMRM の結果は一致しますので、t 検定に基づく症例数設計を実施し、
約 10%の脱落を見込み必要症例数を 1 群 25 例としています。
MMRM を主解析とする他の試験においても、このような方針で設計していることが多いと考えておりま
す。
以上
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