３．試験における予定登録症例 20 例のうち、生体肝移植実施例については、主要評価項目である 3
年生存率に対する期待値と閾値に基づき 12 例と設定されていますが、生体肝移植群が少数にとど
まった場合に 7 例以上であれば、検出力や実施可能性の観点から許容するとした詳細について説
明してください。
【回答】
7 名以上で許容される理由を以下のように試験実施計画書内および統計解析計画書内に追記いたしま
した。
試験実施計画書：
なお、本研究の症例登録が想定通り進まない、または非移植群への移行が想定よりも多い事態が生
じ、生体肝移植群が少数にとどまった場合でも、検出力や実施可能性の観点から移植患者が 7 名以上
であれば許容されることとする(詳細は統計解析計画書 4.3 症例数の設定根拠を参照)。
統計解析計画書 4.3 症例数の設定根拠：
なお、本研究の症例登録が想定通り進まない、または非移植群への移行が想定よりも多い事態が生
じ、生体肝移植群が少数にとどまった場合、検出力や実施可能性の観点から移植群が 7 名以上であれ
ば許容されることとする。理由は、次のように申請者らが行ったシミュレーション結果に基づく。シミュレー
ションでは、移植群が 12 名を下回るとき、かつ、移植群の 3 年生存率が臨床的有効水準 41.6%以上を
満たすときの 3 年時必要生存者数、および、上記二項検定における P 値を以下のように検討した。

表 3. 少数例条件において臨床的有効性を示すために必要な
3 年生存者数と二項検定の P 値
上記結果から、まず、移植群症例数が 4 名以下の時、仮に 3 年生存率が臨床的有効性水準 41.6%以上
である条件でも、検出力不足から上記検定で有意とならない可能性があるため、妥当とは言えないと考
えられた。次に、移植群症例数が 5 例および 6 例の場合、少数例で推定精度が低い条件にもかかわら
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