表4
文献 No
38
39

40

本邦での本薬の臨床使用実態に関する文献報告

症例数
又は周期数
32 周期
8例
（8 周期）

41

PCOS 患者 113 例
（159 周期）のうち、
インスリン抵抗性の
高い患者
6例

42

6例

本薬の用法・用量等
COS 周期の 4 週間前から 1000 mg/日を投与。
250 mg/日を投与開始し、1 週間に 250 mg/日ずつ増量
し、500～1000 mg/日で投与。
本薬投与開始 8～12 週後に GnRH アゴニストロング法
を開始し、妊娠例は出産後、非妊娠例は妊娠検査時に
本薬を終了。
750～1500 mg/日を投与。
下痢や嘔気等を訴えた場合には減量。

GnRH アゴニストロング法開始前周期から 500 mg/日
を投与。hCG 投与直前に終了。
750 mg/日を投与。

７．公知申請の妥当性について
（１）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における有効性の総合評価につ
いて
欧米等 6 カ国において、本薬は PCOS 患者の ART における COS に係る効能・効果での
承認を有していないが、海外で実施された無作為化比較試験の成績、及びそれらに基づく
メタ・アナリシスにおいて、PCOS 患者に、従来の COS 法と本薬の併用は、従来の COS 法
と比較して、OHSS の発現割合の低下、臨床妊娠率の増加等が報告されており（5.（1）
、
（2）
参照）
、これらの海外臨床試験成績やメタ・アナリシスに基づき、米国、独国、加国のガイ
ドラインでは OHSS の発現割合が低下するため、豪州のガイドラインでは、OHSS の発現
割合の低下に加え、臨床妊娠率の増加の可能性のため、PCOS 患者における ART での COS
に本薬を併用することが、選択肢の一つとして推奨されている（5.（4）参照）
。国内臨床試
験は確認できなかったものの、国内のガイドラインにも PCOS 患者における ART での COS
に本薬を併用することに係る記載があり、公表文献から、本邦の医療実態においても PCOS
患者に COS を行う際に本薬が併用され、採卵、妊娠及び出産が可能であったことが確認で
きる（6.（2）参照）
。以上を踏まえると、日本人の PCOS 患者における ART での COS に本
薬が有効性の問題なく使用されている実態があるものと判断できる。
以上より、検討会議は、日本人 PCOS 患者における ART での COS に用いる本薬の有効
性は医学薬学上公知であると判断する。
（２）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における安全性の総合評価につ
いて
海外臨床試験で認められた有害事象についてプラセボ群と比較して本薬群で発現割合は
高かったものの、認められた主な事象は、既承認の効能・効果でも発現が知られている消

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