薬が使用されるのであれば、PCOS 患者における ART での COS を目的とした本薬投与時
のリスクはベネフィットを上回らないと判断する。
（３）要望内容に係る公知申請の妥当性について
本薬は、欧米等 6 カ国において、PCOS 患者における ART での COS に係る効能・効果で
の承認を有していないが、海外臨床試験の成績、及びそれらに基づくメタ・アナリシスの
結果から、PCOS 患者における ART での COS に本薬を併用したときの有効性と、併用しな
い場合と比べて OHSS の発現割合が低下することを始めとする安全性が示されており（5.
（1）、
（2）参照）
、これらの報告をもとに作成された海外の教科書及び国内外のガイドライ
ンでは、本薬は PCOS 患者の ART での COS において、併用が考慮される薬物の一つであ
ると位置付けられている（5.（3）、
（4）参照）
。さらに、本邦において PCOS 患者の ART に
おける COS に対して本薬が使用されている実態が確認でき（6.（2）参照）
、副作用等も既
承認効能・効果での対応で概ね管理可能と判断できる（7.（2）参照）。
非臨床試験で本薬の催奇形性が示唆されたが、本薬の投与期間は妊娠成立前であり、海
外臨床試験や観察研究において ART における COS での本薬投与又は妊娠初期の本薬曝露
に伴い児の先天異常が増加することは報告されていない（5.（1）参照）
。したがって、本薬
が不妊治療に十分な知識と経験のある医師のもと適正に使用され、妊娠初期の意図しない
本薬曝露を避ける対策も講じられるのであれば、本邦の PCOS 患者における ART での COS
を目的とした本薬の投与のリスクはベネフィット上回らないと判断する。
以上より、検討会議は、日本人 PCOS 患者における ART での COS に対する本薬の有効
性及び安全性は医学薬学上公知であると判断した。

８．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
効能・効果及び効能・効果に関連する注意については、以下のようにすることが適当と
検討会議は考える。その妥当性についても以下に記す。
【効能・効果】
（今回の要望に関連する部分のみ抜粋）
多嚢胞性卵巣症候群の生殖補助医療における調節卵巣刺激
ただし、肥満、耐糖能異常、又はインスリン抵抗性のいずれかを呈する患者に限る。
【効能又は効果に関連する注意】
・糖尿病を合併する多嚢胞性卵巣症候群の患者では糖尿病の治療を優先すること。
【設定の妥当性について】
海外臨床試験成績、及びそれらに基づくメタ・アナリシスの結果、並びに国内外の教科
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