する場合を含む。以下同じ。）の規定に基づき小児に係る効能又は効果又
は用法及び用量が追加されたもの。ただし、当該効能又は効果等の追加の
承認の申請に当たって、当該申請に係る事項が医学薬学上公知であること
その他の合理的な理由により、臨床試験その他の試験の全部又は一部を新
たに実施することなく、文献等を添付することにより申請が可能であった
場合など、当該既収載品の製造販売業者の負担が相当程度低いと認められ
るものを除く。
② 希少疾病に係る効能又は効果等が追加された既収載品
医薬品医療機器等法第 14 条第９項の規定に基づき希少疾病に係る効能又
は効果又は用法及び用量が追加されたもの（希少疾病用医薬品又はそれに
相当すると認められるものに限る。）とする。ただし、当該効能又は効果
等の追加の承認の申請に当たって、当該申請に係る事項が医学薬学上公知
であることその他の合理的な理由により、臨床試験その他の試験の全部又
は一部を新たに実施することなく、文献等を添付することにより申請が可
能であった場合など、当該既収載品の製造販売業者の負担が相当程度低い
と認められるものを除く。
③ 先駆的な効能又は効果等が追加された既収載品
医薬品医療機器等法第 14 条第９項の規定に基づき効能又は効果又は用法
及び用量が追加された先駆的医薬品とする。ただし、当該効能又は効果等
の追加の承認の申請に当たって、当該申請に係る事項が医学薬学上公知で
あることその他の合理的な理由により、臨床試験その他の試験の全部又は
一部を新たに実施することなく、文献等を添付することにより申請が可能
であった場合など、当該既収載品の製造販売業者の負担が相当程度低いと
認められるものを除く。
④ 特定用途に係る効能又は効果等が追加された既収載品
医薬品医療機器等法第 14 条第９項の規定に基づき効能又は効果又は用法
及び用量が追加された特定用途医薬品とする。ただし、当該効能又は効果
等の追加の承認の申請に当たって、当該申請に係る事項が医学薬学上公知
であることその他の合理的な理由により、臨床試験その他の試験の全部又
は一部を新たに実施することなく、文献等を添付することにより申請が可
能であった場合など、当該既収載品の製造販売業者の負担が相当程度低い
と認められるものを除く。
⑤ 市販後に真の臨床的有用性が検証された既収載品
市販後に集積された調査成績により、真の臨床的有用性が直接的に検証
されていることが、国際的に信頼できる学術雑誌への論文の掲載等を通じ
て公表されたものとする。ただし、その根拠となる調査成績が大学等の研
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