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５．６．２２
（別紙）

患者申出療養 総括報告書に関する評価表（告示旧２）
評価委員

主担当： 上村 尚人
副担当： 山崎 力

患者申出療養の名称

難治性天疱瘡患者に対するリツキシマブ治療

申請医療機関の名称

慶應義塾大学病院

医療技術の概要

（概要）
現時点で天疱瘡に投与できる薬剤や治療法は保険収載され
ているものは少なく、実臨床で用いられている免疫抑制剤に関
しても保険収載されていない。そのような現状において、それら
の治療を行ってもなお治療抵抗性の患者に対して本邦では現
時点では対応策がなく、長期間に及ぶ高用量のステロイド内服
を余儀なくされている。そのような患者に対して、海外では追加
治療の第一選択薬としてリツキシマブが使用されており、その
有効性と安全性が報告されている。
本邦では2016年から医師主導治験が行われておりリツキシ
マブの保険収載を目指しているが、より多くの患者にリツキシ
マブ治療を提供し安全性と有効性について検討を行い保険収
載の際の参考データとして提供する。また本試験及び医師主
導治験でのリツキシマブの用法・用量（1000mg/body ×2回/
月）は、日本では未承認であり、安全性情報の集積が必要であ
る。かつその安全情報収集が医薬品医療機器総合機構からも
求められている。
本試験は、オープンラベルシングルアームとして実施され
る。治療として、ステロイド治療抵抗性の天疱瘡患者に対して、
ステロイドや他の併用療法を継続した状態でリツキシマブ
1,000 mg/bodyを2週間隔で2回（0週目：Day0、2週目:Day14）点
滴静脈内投与を行う。その後、外来治療を継続（PSLおよび併
用薬については症状に応じ、医師の判断で漸減可能）する。
Day168もしくは中止時まで、有害事象及び有効性について
観察する。
（効果）

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