Ｄ．その他
コメント欄：当該分野を専門とし、十分な知識・経験を持つ医師のもとで実施可能である
が、緊急時に十分に対応できる医療施設（体制）が必要である。

総合的なコメント欄

国内の天疱瘡患者を対象とした医師主導治験や今回の患者申出
療養を実施することで、リツキシマブの有効性と安全性について
エビデンスを創出した意義は大きい。

薬事未承認の医薬 リツキシマブについては、別試験として実施された医師主導治験と
品等を伴う医療技

海外の臨床試験の結果をふまえて、天疱瘡（難治性の尋常性天

術の場合、薬事承

疱瘡及び落葉状天疱瘡）に対する効能・効果追加が承認されてい

認申請の効率化に

る。

資するかどうか等
についての助言欄

本試験のデータは、改定された添付文書に反映されていないが、
効能・効果追加の承認時の審査の過程（審査報告書）において、
その一部が論じられている。そのことより、本試験は、薬事承認申
請の効率化に資するものと認識できる。
評価療養のひとつである患者申出療養として実施された本試験の
結果は、非常に貴重な臨床データである。患者申出療養から得ら
れたデータであっても臨床医にとって必要な情報については参考
データとして添付文書に反映させるなど工夫も必要であろう。

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