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患－２○患者申出療養の総括報告書に関する評価について (9 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000203222_00025.html |
| 出典情報 | 患者申出療養評価会議（第41回 6／22）《厚生労働省》 |
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照会事項１_別表
試験番号
（国内・海外）
試験
相
デザイン
試験の目的
対象患者
治療
症例数
主要評価項目
結果
1. 二重盲検期
RTX（リツキシマブ） 群とMMF 群に1：1
でランダム化し、52 週間にわたって治療を
中等症～重症の尋常性 60 ~ 120 mg/日（又は1.0 ~
継続する。また、両群ともに治療開始時よ
天疱瘡患者における本 1.5 mg/kg/日）の経口プレド り60 mg 又は80 mg の経口プレドニゾンを
国際共同、多
PEMPHIX 試験
（海外）
施設共同、ラ
III
ンダム化二重
盲検（ダブル
ダミー）試験
薬の有効性、安全性
ニゾン投与を必要とするPV
併用し、Week 24 までに計画的に漸減させ
を、治療開始から52
患者で、24 ヵ月以内に皮膚
投与を終了する。①本薬は1 回当たり
RTX群：67例
有効性
週時点のPDAI を指標 ／粘膜生検及び免疫組織学的 1000mg（又はプラセボ）を1 コース目とし MMF投与群：68 治験開始後Week52 時
とした持続的寛解達成 検査によりPV と確定診断さ てDay 1 及びDay 15 に点滴静注し、Day
例
点で完全寛解を持続し
率について、MMF
合計135 例
ている症例の割合。
れ、スクリーニング時に
168 及びDay 182 に2コース目の投与を行
（ミコフェノール酸モ PDAI スコアが≧15 の中等症 う。②MMFはDay 1 に1 g/日（又はプラセ
フェチル）との比較に ～重症PV と診断された患
ボ）で経口投与を開始し、Week2 までに2
おいて評価する。
g/日（又はプラセボ）に増量する。
者。
RTX群：40.3％（25/62）
MMF群：9.5％（6/63）
MMF群との差［95％CI]
：30.80［95％CI 14.70, 45.15］
p値＜0.0001
2. 後観察期
追加の治験治療は実施せず、症例は医師判
断に基づき適切な標準治療を受ける。
多施設共同、
KCTR-D006 試
験（国内）
オープンラ
II
ベル、シング
ルアーム試
験
PSL 治療で十分な効果
同意取得時点のPSL量を継続したまま、本薬
有効性。
が得られない難治性天 PSL 治療中に再燃又は再発の 1000 mg/bodyを2週間間隔で2回（Day 1及
疱瘡（腫瘍随伴性天疱 ためPSL10mg/日への減量が びDay 15）点滴静注する。PSLは本薬の最
瘡を除く）患者におけ 困難な難治性天疱瘡（腫瘍随 終投与2週後より計画的な漸減を開始し、16
る本薬の有効性及び安 伴性天疱瘡を除く）患者。
週後の時点でPSL 10 mg/日となるよう投与
全性を評価する。
する。
本薬投与開始24週間後
20 例
の時点で寛解（完全寛
解+部分寛解）に到達
75.0％（15/20）
［95％CI 50.9, 91.3］
した症例の割合。
試験薬開始後の有害事象は、16 例中
ステロイド治療で十分
単施設オープ
PEM-RTX-SATETY
試験
（本患者申出療養）
ー
ンラベル、シ
ングルアーム
試験
な効果が得られない難
治性天疱瘡（腫瘍随伴
性天疱瘡を除く）患者
に対してリツキシマブ
治療を行い安全性を確
認する。
PSL 治療中に再燃又は再発の
安全性
ためPSL10mg/日への減量が リツキシマブ 1,000mg/body を２週間隔で
（参考：副次評価項
困難な難治性天疱瘡（腫瘍随 ２回（0 週目：Day0*、2 週目：Day14）、
目、リツキシマブ投与
伴性天疱瘡を除く）患者。
開始 24 週後までに寛
点滴静脈内投与を行う。その後、外来治療
（エンドキサンパルス療法や を継続（PSL および併用薬については症状
16例
解（完全寛解＋部分寛
免疫グロブリン大量静注療法 に応じ、医師の判断で漸減可能）
解）に到達した症例の
の併用中の患者やリツキシマ *投与開始日をDay0と定義
割合）
ブ既投与の患者も含む）
9
16 例に認められた。未知かつ重篤な
事象の発現および治療関連死はみら
れなかった。重篤な有害事象が 1 件
あったものの、治療により短期間で
回復している。
（参考：副次評価項目
62.5%（10/16）[95%CI: 35.43,
84.80]）
試験番号
（国内・海外）
試験
相
デザイン
試験の目的
対象患者
治療
症例数
主要評価項目
結果
1. 二重盲検期
RTX（リツキシマブ） 群とMMF 群に1：1
でランダム化し、52 週間にわたって治療を
中等症～重症の尋常性 60 ~ 120 mg/日（又は1.0 ~
継続する。また、両群ともに治療開始時よ
天疱瘡患者における本 1.5 mg/kg/日）の経口プレド り60 mg 又は80 mg の経口プレドニゾンを
国際共同、多
PEMPHIX 試験
（海外）
施設共同、ラ
III
ンダム化二重
盲検（ダブル
ダミー）試験
薬の有効性、安全性
ニゾン投与を必要とするPV
併用し、Week 24 までに計画的に漸減させ
を、治療開始から52
患者で、24 ヵ月以内に皮膚
投与を終了する。①本薬は1 回当たり
RTX群：67例
有効性
週時点のPDAI を指標 ／粘膜生検及び免疫組織学的 1000mg（又はプラセボ）を1 コース目とし MMF投与群：68 治験開始後Week52 時
とした持続的寛解達成 検査によりPV と確定診断さ てDay 1 及びDay 15 に点滴静注し、Day
例
点で完全寛解を持続し
率について、MMF
合計135 例
ている症例の割合。
れ、スクリーニング時に
168 及びDay 182 に2コース目の投与を行
（ミコフェノール酸モ PDAI スコアが≧15 の中等症 う。②MMFはDay 1 に1 g/日（又はプラセ
フェチル）との比較に ～重症PV と診断された患
ボ）で経口投与を開始し、Week2 までに2
おいて評価する。
g/日（又はプラセボ）に増量する。
者。
RTX群：40.3％（25/62）
MMF群：9.5％（6/63）
MMF群との差［95％CI]
：30.80［95％CI 14.70, 45.15］
p値＜0.0001
2. 後観察期
追加の治験治療は実施せず、症例は医師判
断に基づき適切な標準治療を受ける。
多施設共同、
KCTR-D006 試
験（国内）
オープンラ
II
ベル、シング
ルアーム試
験
PSL 治療で十分な効果
同意取得時点のPSL量を継続したまま、本薬
有効性。
が得られない難治性天 PSL 治療中に再燃又は再発の 1000 mg/bodyを2週間間隔で2回（Day 1及
疱瘡（腫瘍随伴性天疱 ためPSL10mg/日への減量が びDay 15）点滴静注する。PSLは本薬の最
瘡を除く）患者におけ 困難な難治性天疱瘡（腫瘍随 終投与2週後より計画的な漸減を開始し、16
る本薬の有効性及び安 伴性天疱瘡を除く）患者。
週後の時点でPSL 10 mg/日となるよう投与
全性を評価する。
する。
本薬投与開始24週間後
20 例
の時点で寛解（完全寛
解+部分寛解）に到達
75.0％（15/20）
［95％CI 50.9, 91.3］
した症例の割合。
試験薬開始後の有害事象は、16 例中
ステロイド治療で十分
単施設オープ
PEM-RTX-SATETY
試験
（本患者申出療養）
ー
ンラベル、シ
ングルアーム
試験
な効果が得られない難
治性天疱瘡（腫瘍随伴
性天疱瘡を除く）患者
に対してリツキシマブ
治療を行い安全性を確
認する。
PSL 治療中に再燃又は再発の
安全性
ためPSL10mg/日への減量が リツキシマブ 1,000mg/body を２週間隔で
（参考：副次評価項
困難な難治性天疱瘡（腫瘍随 ２回（0 週目：Day0*、2 週目：Day14）、
目、リツキシマブ投与
伴性天疱瘡を除く）患者。
開始 24 週後までに寛
点滴静脈内投与を行う。その後、外来治療
（エンドキサンパルス療法や を継続（PSL および併用薬については症状
16例
解（完全寛解＋部分寛
免疫グロブリン大量静注療法 に応じ、医師の判断で漸減可能）
解）に到達した症例の
の併用中の患者やリツキシマ *投与開始日をDay0と定義
割合）
ブ既投与の患者も含む）
9
16 例に認められた。未知かつ重篤な
事象の発現および治療関連死はみら
れなかった。重篤な有害事象が 1 件
あったものの、治療により短期間で
回復している。
（参考：副次評価項目
62.5%（10/16）[95%CI: 35.43,
84.80]）