品目指定に係るこれまでの議論について
費用対効果評価専門部会（令和５年７月12日）
○ 対象品目の具体的な選定の手順を明確化し、運用体制整備を行い、基準を満たすものは原則、すべて対象にすべきではないか。
○ 品目指定については、対象品目の指定基準と合わせて検討すべきと考える。

業界意見陳述（令和５年８月２日）
○

指定難病と同様に希少疾病用医薬品は、患者数が本邦において一定の人数に達してない稀少な疾患であり、治療方法が確立して
いないて疾患を対象としているにもかかわらず、特段の配慮はなされていない。

○ 希少疾病用医薬品については指定難病等と同様に評価の対象から除外すべきである。
○

市場拡大に伴う費用対効果評価制度への該当性について、既に各種再算定の仕組みがあるため、費用対効果評価を改めて行う必
要はないと考える。

（参考）現行の整理（除外基準及び配慮が必要な品目について）
○

治療方法が十分に存在しない疾病のみ等に用いられる品目及び小児のみに用いられる品目については、費用対効果評価の対象から除
外することとされている。
○ 適応症の一部に、治療方法が十分に存在しない疾病等や小児疾患が含まれ、分析対象集団として分析を行った場合及び抗がん剤等に
ついては、価格調整における配慮の要否について、総合的な評価を行うこととされている。

対象品目

・治療方法が十分に存在しない疾病のみ
等（※１）に用いられる品目
・小児のみに用いられる品目（※２）

対応

当該品目を費用対効果評価
の対象から除外する（※４）

（※１）
（※２）
（※３）
（※４）
（※５）

・適応症の一部に、治療方法が十分に存在しな
い疾病等（※１）や小児疾患（※２）が含まれ、 ・抗がん剤（※３）
分析対象集団として分析を行った場合
価格調整における配慮の要否について総合的な評価を行う（※５）

指定難病に対する治療のみに用いるもの、血友病又はHIV感染症を対象とする品目。
日本における小児用法・用量承認が取得されている品目。
承認された効能効果において悪性腫瘍が対象となっており、悪性腫瘍患者を対象に分析を行った場合に配慮を行う。
ただし、市場規模の大きな品目（350億円以上）、単価が高い品目等については、中医協総会の判断により費用対効果評価の対象とする。
「公的介護費や生産性損失」を含めた分析結果については、国内の知見に基づき行われたものに限り、併せて提出することは可能とする。価格調整には用いないが、提出
された分析結果は公表し、事例を集積した上で、今後の仕組みの参考とする。

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