「新規モダリティ」は画期的な新薬を生み出すための新たな創薬技術プラットフォーム

ADC (抗体薬物
複合体)

バイスペシフィック
抗体

再生細胞医療

遺伝子改変細胞 核酸医薬品
(ex-vivo
遺伝子治療)

薬理作用のある
物質を結合した
抗体

(通常1種類の
ところ) 2種類の
抗原に同時に
結合可能な抗体

自家・他家細胞を
採取・培養して
投与するもの

採取した細胞に遺
伝子を導入・編集
し、機能を強化した
もの

標的細胞だけに
選択的・効率的に
薬物を作用させる
ことができ、高い
効果を発揮しつつ
副作用を低減

標的細胞へ選択的 健全な細胞が細胞
に免疫細胞・生理
不足・機能不全を
活性物質を作用
補ったり、組織自体
させたり、2か所の
の機能を促進する
標的タンパクに同時 ことで、対症療法に
に作用することができ、 留まらない根治的・
高い効果を発揮
高い治療効果を
提供

免疫細胞に遺伝子
改編を加えることで、
標的特異性や細胞
機能を強化し (例:
がん細胞の殺傷)
極めて高い治療
効果を実現

(in-vivo)
遺伝子治療

腫瘍溶解性
ウイルス/
バクテリオファージ

遺伝子からタンパク
質を合成する過程
に作用する合成
核酸

遺伝子自体を
新たに導入、または
既存の遺伝子を
改編するもの

特定の細胞・
病原体のみ殺傷
する (遺伝子改変)
ウイルス

これまで狙えなかっ
た"疾患原因"であ
る遺伝子自体に
作用し、疾患を根
源的に治療しつつ
副作用も低減。
化学合成できるた
め製造の規格化も
比較的容易

遺伝子そのものを
改編することで、
遺伝性疾患等の
根治法がなかった
疾患に対して1回
きりの投与で極めて
高い効果を発揮

標的細胞に感染・
増殖し細胞を"溶解"
させ、さらに周囲の
免疫細胞を活性化
させる新規な作用
機序で高い(抗腫瘍)
効果を発揮
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主要な新規モダリティ (新たな医薬品の作り方の基盤技術）の分類とその技術内容